Sorbonne Universit'E,E,Piti的儿童和青少年精神病学系,E-SALP ˆ etri etri'eere医院,法国巴黎,法国的Institut National de la Sant'E Et De la Recherche M´Edicale,Inserm u a10大学e Paris-Saclay,Ecole Normale Sup´ iRieure Paris-Saclay,CNRS,Center Borelli,Gif-Sur-Yvette; EPS BARTH的精神病学系,法国儿童和青少年精神病学和心理治疗系的Eps Barth´El´emy Durand,大学医学中心,von-Siebold-STR。5, 37075 G ¨ ottingen, Germany u Department of Psychiatry and Neuroimaging Center, Technische Universit ¨ at Dresden, Dresden, Germany v Centre for Population Neuroscience and Stratified Medicine (PONS), Department of Psychiatry and Neuroscience, Charit ´ e Universit ¨ atsmedizin Berlin, Germany w School of Psychology and Global Brain Health Institute, Trinity College爱尔兰X都柏林X人口神经科学与精确医学中心(PONS),脑启发智能科学与技术研究所(ISTBI)(ISTBI),Fudan University,Fudan University,上海,Y,生理学和营养科学系多伦多多伦多的位于加拿大M5S3G3
然而,临床开发面临的挑战是巨大的,遵守良好生产规范 (GMP) 是首次用于人类的先决条件。Charité 研究组织的 GMP 区域使我们能够为这些令人兴奋的 RNA 技术新治疗方法提供服务。与传统的小分子药物和单克隆抗体等生物制剂不同,基于 RNA 的产品有其独特的挑战。例如,一些 mRNA 疫苗和疗法利用脂质制剂将 mRNA 递送到细胞中。RNA 制造需要从转录、纯化、配制到填充和储存的复杂技术。RNA 药物通常会迅速降解,必须通过修饰来稳定,才能到达细胞核并在那里停留足够长的时间。通过克服细胞外和细胞内屏障将 RNA 递送到细胞质中的效率对于成功的 RNA 治疗仍然至关重要。因此,已经探索了各种化学修饰和递送配方的工程,以解决与药效学和药代动力学相关的挑战。与此同时,许多障碍已经被克服。多种 RNA 药物已获批准,还有更多药物正在临床开发中,用于治疗罕见病和常见病。从这个意义上讲,这可能标志着药物治疗新时代的开始。
Sorbonne Universit'E,E,Piti的儿童和青少年精神病学系,E-SALP ˆ etri etri'eere医院,法国巴黎,法国的Institut National de la Sant'E Et De la Recherche M´Edicale,Inserm u a10大学e Paris-Saclay,Ecole Normale Sup´ iRieure Paris-Saclay,CNRS,Center Borelli,Gif-Sur-Yvette; EPS BARTH的精神病学系,法国儿童和青少年精神病学和心理治疗系的Eps Barth´El´emy Durand,大学医学中心,von-Siebold-STR。5, 37075 G ¨ ottingen, Germany u Department of Psychiatry and Neuroimaging Center, Technische Universit ¨ at Dresden, Dresden, Germany v Centre for Population Neuroscience and Stratified Medicine (PONS), Department of Psychiatry and Neuroscience, Charit ´ e Universit ¨ atsmedizin Berlin, Germany w School of Psychology and Global Brain Health Institute, Trinity College爱尔兰X都柏林X人口神经科学与精确医学中心(PONS),脑启发智能科学与技术研究所(ISTBI)(ISTBI),Fudan University,Fudan University,上海,Y,生理学和营养科学系多伦多多伦多的位于加拿大M5S3G3
英国利物浦&利物浦大学的clatterbridge癌症中心NHS基金会信托基金会,英国利物浦大学,英国利物浦B利物浦临床试验中心利物浦大学,利物浦,英国C C Cambridge大学医院英国格拉斯哥的苏格兰癌症中心的Beatson West c charit'e大学 - 柏林,柏林,德国柏林,德国G Velindre NHS NHS Trust,Velindre Cancer Center,Cardiff,Cardiff,英国H皇家德文郡和埃克塞特NHS NHS Foundation,Exeter,Exeter,Exeter,Exeter,UK I皇家Marsden NHS Foundation Trust,皇家Marscen Foundation,Southm ofern Marsdon Hosits the Royal Marscen,UK SOUNTEN,UK SONTEN,UK STAMP,UK STAMP K大学医院伯明翰NHS基金会信托基金会,英国伯明翰女王伊丽莎白医院,克里斯蒂NHS基金会信托基金会,克里斯蒂医院,曼彻斯特,英国曼彻斯特市克里斯蒂医院利物浦实验性癌症医学中心,利物浦大学,英国利物浦
1 美国加利福尼亚州欧文市加利福尼亚大学欧文分校神经病学系;2 比利时鲁汶大学医院神经病学系;3 比利时鲁汶鲁汶大学肌肉疾病和神经病变实验室;4 加拿大安大略省多伦多大学健康网络 Ellen & Martin Prosserman 神经肌肉疾病中心;5 加拿大安大略省多伦多大学;6 美国德克萨斯州奥斯汀市奥斯汀神经肌肉中心;7 美国弗吉尼亚州里士满市弗吉尼亚联邦大学神经病学系;8 美国加利福尼亚州卡尔斯巴德市南加州神经病学中心;9 西班牙巴塞罗那圣十字圣保罗医院神经病学系神经肌肉疾病科;10 西班牙巴塞罗那圣保罗生物医学研究所;11 比利时根特市 argenx; 12 意大利米兰卡洛贝斯塔神经学研究所 IRCCS 神经免疫学和神经肌肉疾病系;13 德国柏林夏里特医学院神经病学和神经科学临床研究中心;14 法国马赛蒂莫内医院大学神经肌肉疾病和 ALS 参考中心
1 英国伦敦弗朗西斯·克里克研究所感觉回路和神经技术实验室 2 英国伦敦大学学院神经科学、生理学和药理学系 3 德国海德堡马克斯·普朗克医学研究所行为神经生理学 4 德国海德堡大学医学院解剖学和细胞生物学系 5 英国伦敦弗朗西斯·克里克研究所皮质回路实验室 6 德国哥廷根马克斯·普朗克实验医学研究所神经遗传学系 7 德国柏林夏洛特医学院神经科学研究中心感觉门控和皮质下-皮质相互作用 8 英国南安普顿大学电子与计算机科学学院电子前沿中心 9 英国伦敦帝国理工学院生物工程系 10 美国华盛顿大学生物结构系WA,美国 11 皮质回路,地中海神经生物学研究所,艾克斯-马赛大学,法国马赛 12 现地址:英国伦敦帝国理工学院生物工程系。13 同等贡献 ∗ 任何通讯作者均应致函。
神经内科,英国伦敦 2 神经眼科专家中心,阿姆斯特丹 UMC,荷兰 3 海因里希·海涅大学医学院神经内科系,德国杜塞尔多夫 4 纽约大学格罗斯曼医学院神经内科、人口健康和眼科系,纽约 5 AMLAB,荷兰阿姆斯特丹 6 加利福尼亚大学欧文分校神经内科系,加利福尼亚州 7 约翰霍普金斯大学医学院神经内科系,马里兰州巴尔的摩 8 视网膜国际,爱尔兰都柏林 9 加利福尼亚大学圣地亚哥分校神经科学系,加利福尼亚州 10 加利福尼亚大学旧金山分校神经内科系,加利福尼亚州旧金山 11 NIHR UCL 医院生物医学研究中心,伦敦大学皇后广场神经病学研究所,英国 12 英国查尔方特圣彼得查尔方特癫痫中心 13 荷兰癫痫研究所 (SEIN),海姆斯泰德14 实验和临床研究中心,Max Delbruck 分子医学中心和柏林夏利特医学院,企业
机构:1 德国柏林夏里特大学医学院胃肠病学、传染病学和风湿病学(包括营养医学)系,柏林自由大学和柏林洪堡大学的企业成员;2 荷兰莱顿大学医学中心风湿病学系;3 美国纽约州纽约威尔康奈尔医学中心;4 美国纽约州纽约长老会医院;5 美国纽约州纽约特种外科医院;6 美国马萨诸塞州波士顿布莱根妇女医院和哈佛医学院风湿病学、炎症和免疫科;7 德国蒙海姆 UCB;8 美国佐治亚州亚特兰大 UCB;9 法国科隆布 UCB;10 英国斯劳 UCB; 11 荷兰马斯特里赫特马斯特里赫特大学医学中心医学系、风湿病科;12 西班牙马德里 IdiPaz 拉巴斯大学医院风湿病科;13 德国波鸿鲁尔大学鲁尔区黑尔讷风湿病中心。
来自伦敦皇家自由医院 (MEC);柏林夏里特医学院 (MP);波兰奥尔什丁瓦尔米亚-马祖里大学 (JBĆ.);德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心,休斯顿 (ATP);维也纳大学医院 (MR);捷克共和国布拉格第一医学院和综合教学医院肿瘤科 (ES);兰斯罗伯特德勃雷医院 (GC)、益普生莱尤利斯 (AL、SM、JB)、克利希博容医院 (PR) 和巴黎狄德罗大学 (PR) — 均位于法国;塞缪尔奥斯钦癌症中心、洛杉矶雪松西奈医学中心 (EMW);巴塞罗那 Vall d'Hebron 大学医院 (JC);爱丁堡西部综合医院 (LW);和罗马圣心天主教大学 (GR)。请将重印请求寄送至英国伦敦 NW3 2QG Pond St 皇家自由医院胃肠病学部的 Caplin 博士,或发送电子邮件至 m.caplin@ucl.ac.uk。
一家慈善大学柏林大学,弗雷伊大学的公司成员 - 柏林,洪堡 - 苏尼,汉堡大学 - 柏林Zu柏林,柏林卫生研究院,柏林医学心理学系,德国B发展和疾病研究计划,美国加利福尼亚大学,美国伊尔维亚郡,美国,美国,美国,美国,美国,美国,美国,美国,美国,美国,美国,美国,美国,美国,美国,美国,美国,美国,美国,美国,美国,美国,美国,美国,美国,美国。俄勒冈州波特兰市,俄勒冈州健康与科学大学,神经病学系,波特兰市,俄勒冈州俄勒冈州俄勒冈州健康与科学大学,行为神经科学系,俄勒冈州波特兰市,俄勒冈州俄勒冈州健康与科学大学,美国俄勒冈州健康科学学院卡罗来纳州,美国教堂山,美国j精神病学和人类行为部门,妇产科,流行病学,加利福尼亚大学,加利福尼亚大学,美国加利福尼亚大学
