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然而，临床开发面临的挑战是巨大的，遵守良好生产规范 (GMP) 是首次用于人类的先决条件。Charité 研究组织的 GMP 区域使我们能够为这些令人兴奋的 RNA 技术新治疗方法提供服务。与传统的小分子药物和单克隆抗体等生物制剂不同，基于 RNA 的产品有其独特的挑战。例如，一些 mRNA 疫苗和疗法利用脂质制剂将 mRNA 递送到细胞中。RNA 制造需要从转录、纯化、配制到填充和储存的复杂技术。RNA 药物通常会迅速降解，必须通过修饰来稳定，才能到达细胞核并在那里停留足够长的时间。通过克服细胞外和细胞内屏障将 RNA 递送到细胞质中的效率对于成功的 RNA 治疗仍然至关重要。因此，已经探索了各种化学修饰和递送配方的工程，以解决与药效学和药代动力学相关的挑战。与此同时，许多障碍已经被克服。多种 RNA 药物已获批准，还有更多药物正在临床开发中，用于治疗罕见病和常见病。从这个意义上讲，这可能标志着药物治疗新时代的开始。
RNA 药物：重大进展与挑战
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