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World File Search SystemDanicopan
danicopan（Voydeya）
一项随机对照试验（RCT）（alpha; 12周的安慰剂对照期[TP1]加上为期12周的单臂开放标签期[TP2]和52周的长期长期延长[LTE]）与Danicopan相比，Danicopan与临床上具有临床意义的EVH的C5I患者中的Danicopan与bactopan bact。TP1的结果表明，在没有输血的情况下，血红蛋白增加2G/DL或更多的血红蛋白增加2G/DL的患者的比例有所改善。该试验对HRQOL的影响的证据表明，疲劳的改善（慢性病的功能评估[FACIT] -FATIGUE）得分很少，而HRQOL，EQ-5D-3L的其他2次衡量标准则几乎没有差异，EQ-5D-3L和欧洲的欧洲组织研究和治疗组织的癌症质量质量调查员核核心30 [Eortc Q Qlq-Qlq-Qlq-q-Clq-c-Clq-clq-cle Qulq-Q Qlq-q clq-q clq clq-c 30]TP2的结果表明，维持对血液学结局的影响，对HRQOL的影响提出了维持得分的趋势。完整分析的结果表明，在LTE中，TP2的报告趋势是多种血液学结局的（血红蛋白归一化的患者比例，血红蛋白增加2G/DL或更高的患者比例增加了2G/DL或更高，基础血红蛋白的变化）。
药物政策：- Voydeya™ (danicopan)
Filippov G、Sicre de Fontbrune F、Risitano A、Kulasekararaj AG；ALXN2040-PNH-301 研究人员。阵发性睡眠性血红蛋白尿和临床显著的血管外溶血 (ALPHA) 患者中，将达尼考潘添加到雷维珠单抗或依库珠单抗中：一项双盲、随机、3 期试验。柳叶刀血液学。2023 年 12 月；10(12)：e955-e965。doi：10.1016/S2352-3026(23)00315-0。
Voydeya™ (danicopan) - 事先授权/医疗必需品 - UnitedHealthcare 商业计划
1. Vodeya [包装说明书]。马萨诸塞州波士顿：Alexion Pharmaceuticals, Inc.；2024 年 3 月。2. Parker C、Omine M、Richards S 等。阵发性睡眠性血红蛋白尿的诊断和治疗。Blood。2005 年 12 月 1 日；106(12)：3699–3709。3. Devalet B、Mullier F、Chatelain B 等。阵发性睡眠性血红蛋白尿的病理生理学、诊断和治疗：综述。Eur J Haematol。2015 年 9 月；95(3)：190-8。4. Sutherland DR、Keeney M、Illingworth A。流式细胞术高灵敏度检测和监测阵发性睡眠性血红蛋白尿克隆的实用指南。Cytometry B Clin Cytom。 2012 年 7 月;82(4):195-208。5. Röth A、Maciejewski J、Nishimura JI 等。阵发性睡眠性血红蛋白尿的筛查和诊断临床算法：专家共识。欧洲血液学杂志。2018 年 7 月;101(1):3-11。项目事先授权/医疗必要性 - Voydeya TM (danicopan)
danicopan作为C5抑制剂的附加治疗
•主要结果：与安慰剂治疗12周后，血红蛋白相对相对的变化与安慰剂•关键的次要结局相比：在缺乏输血的情况下，在第12周，在第12周，血红蛋白增加≥2g/dl（≥2.0g/dl）的比例；尽管第12周，避免输血的比例；在第12周的Facit-Fatigue分数中的基线变化；从第12周的ARC中的基线更改
指导咨询草案 - 与Ravulizumab或Eculizumab一起治疗阵发性夜间血红蛋白尿症的丹尼科邦
该文件已准备好与利益相关者进行咨询。它总结了已考虑的证据和观点，并规定了委员会提出的建议。尼斯邀请利益相关者的评论对此评估和公众。应阅读本文件与证据一起阅读（请参阅委员会论文）。
补体疗法的未来
补体既是进化的产物，也是科学的产物。它比适应性免疫早了大约 6 亿年，于 1905 年由 Jules Bordet 和 Paul Ehrlich 首次描述。大多数科学家和临床医生都忽视了补体系统的存在，因为他们认为它很复杂，而且它与人类疾病发病机制的相关性尚不清楚。最近，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准 pegcetacoplan 用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 和地图状萎缩 (GA)、avacincaptad pegol 用于治疗 GA，以及 iptacopan 和 danicopan 用于治疗 PNH，我们正处于补体靶向疗法的关键时刻。许多公司和学术机构正在开发下一代补体疗法，这导致竞争日益激烈。如果从血清补体级联来看，所有 3 种途径现在都有生物技术或制药行业参与者拥有 1 种或多种临床阶段抑制剂，预计这些抑制剂将在未来几年内获得 FDA 批准。此外，由于补体介导疾病中临床验证的靶点数量有限，未来几年该领域的竞争将进一步加剧。在这篇评论中，我们将讨论导致开发当前一批 FDA 批准的补体疗法的学术发现的时间表。接下来，我们将讨论日益拥挤的补体治疗领域以及近二十年来出现的支撑未来创新的科学进步，包括我们对补体生物学理解的进步，例如局部和细胞内补体、新兴补体靶点、补体和非补体疗法的组合方法以解锁新的疾病适应症和新技术，例如基因治疗。我们还将全面概述基因治疗领域以及如何利用它来针对补体失调。