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一项随机对照试验(RCT)(alpha; 12周的安慰剂对照期[TP1]加上为期12周的单臂开放标签期[TP2]和52周的长期长期延长[LTE])与Danicopan相比,Danicopan与临床上具有临床意义的EVH的C5I患者中的Danicopan与bactopan bact。TP1的结果表明,在没有输血的情况下,血红蛋白增加2G/DL或更多的血红蛋白增加2G/DL的患者的比例有所改善。该试验对HRQOL的影响的证据表明,疲劳的改善(慢性病的功能评估[FACIT] -FATIGUE)得分很少,而HRQOL,EQ-5D-3L的其他2次衡量标准则几乎没有差异,EQ-5D-3L和欧洲的欧洲组织研究和治疗组织的癌症质量质量调查员核核心30 [Eortc Q Qlq-Qlq-Qlq-q-Clq-c-Clq-clq-cle Qulq-Q Qlq-q clq-q clq clq-c 30]TP2的结果表明,维持对血液学结局的影响,对HRQOL的影响提出了维持得分的趋势。完整分析的结果表明,在LTE中,TP2的报告趋势是多种血液学结局的(血红蛋白归一化的患者比例,血红蛋白增加2G/DL或更高的患者比例增加了2G/DL或更高,基础血红蛋白的变化)。

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