•上周,我们宣布我们意识到了一个与治疗有关的严重不良事件(SAE),该女孩在2024年11月5日以3E15 VG剂量接受NGN-401的女孩中。•她随后有一种全身性高炎症综合症的迹象,这是一种罕见且威胁生命的免疫反应,已据报道,全身暴露于高剂量的AAV基因疗法。•她处于危急状态,案件正在继续发展。“我们为家庭感到非常难过。虽然没有话可以为她的家人提供安慰,但我们要求Rett综合征社区加入我们,向她的家人,朋友和照顾她的敬业的临床医生发出衷心的想法。“我们的临床试验中参与者的安全是我们在为这种毁灭性疾病的解决方案时的首要任务。”
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•高剂量的TSHA-102通常耐受性良好。TSHA-102通常在前两个青少年/成年患者中,最多20周,在最高六个星期的第一批儿科患者中,在前两个青少年/成年患者中,没有严重的不良事件(SAE)或剂量限制性毒性(DLT)。对第三个高剂量的成人/青春期患者进行了给药,并招募了第二个高剂量儿科患者。•持续入学高剂量队列。独立数据监测委员会(IDMC)审查了来自两个高剂量的成人/青少年参与者的可用临床数据,以及第一个高剂量的儿科参与者,并批准了在高剂量水平的青少年/成人和儿科研究中招收的程序。•完成了阳性再生医学高级治疗(RMAT)B型会议。与食品药品监督管理局(FDA)一致,在该机构对可用数据的审查之后,关于TSHA-102的持续开发方法以及B部分试验设计,端点以及既定自然历史数据集的潜在使用。•提出的生物分布数据进一步支持鞘内递送的临床潜力。在2024年10月在欧洲欧洲基因和细胞疗法欧洲欧洲基因和细胞治疗学会的第31届年度大会上,介绍了评估AAV9基因治疗递送的五项非人类灵长类动物(NHP)研究的分析的数据。请在下面找到一些常见问题的答案列表。揭示青少年和成人(12岁以上)的目标是什么?
2025 年 MGB 和 Inova 女性心血管健康青年研究员奖 亲爱的青年研究员, 麻省总医院和 Inova 女性心脏健康项目邀请您在我们的首届青年研究员奖中展示您的工作。我们正在寻求有关女性心血管疾病研究的摘要提交。 资格: -我们邀请所有医学实习生(包括医学生、住院医生和研究员)以及早期职业教职员工(完成最终培训后 3 年内)参加。 -如果被选中参加最后一轮比赛,您必须能够在 2025 年 5 月 9 日星期五前往马萨诸塞州波士顿。前 3 名决赛选手的旅行费用将获得最高 1,500 美元的报销。摘要要求:1. 您必须展示您作为第一作者的原创研究 2. 您可以展示未发表或已发表的作品 3. 请将您的提交限制在 2,000 个字符内(不包括作者和临床意义) 4. 您可以选择提交单个图表 5. 请遵循以下格式:
代表我们代表的组织,感谢您对COP29氢行动议程的领导。低发射氢是脱碳最困难的部门的必要工具;当我们寻求实现巴黎协议目标时,全球社区必须团结起来克服技术,监管和财务障碍,以确保低排放氢可以做出有意义的贡献。我们期待支持这项工作的成功,包括COP29声明和氢头突破议程。在阿塞拜疆巴库(Baku)的COP29之前,我们谨此强调一个元素,这是氢及其衍生物作为脱碳溶液的成功至关重要的元素。在氢气的气候影响周围的全面透明度对于实现一个统一,功能齐全的市场至关重要,从而带来了预期的气候利益。低排放氢(通常称为“蓝色”或“绿色”氢)根据输入,操作和会计假设提供不同的气候和空气质量影响;作为一个全球社区,重要的是,我们必须将投资集中在真正清洁的解决方案上,以限制加速气候变化的最严重影响。虽然对氢影响的透明度的需求是普遍的,但由于其对石油和天然气行业发展的广泛潜在排放和影响,这封信侧重于基于化石的氢的准则。可以使用化石氢(即约1 kgco2e/kgh2)实现非常低的温室气体(GHG)强度速率,许多公司已承诺对甲烷和碳捕获的雄心勃勃的目标。但同时,
利用科学、技术和创新,共创和平与可持续的未来 尊敬的主席女士,尊敬的同事们, 今天,我很荣幸代表欧洲议会议长罗伯塔·梅索拉女士在各国议会联盟大会上发言。我想着重谈一谈科学、技术和创新在塑造更加和平与可持续的未来方面所发挥的关键作用。 作为欧洲议会副主席,我深知这些力量既可以推动进步,但如果被滥用,则又会造成分裂。作为议员,我们有责任确保利用这些力量造福共同和全球利益。 当今世界,我们面临着前所未有的挑战——气候变化、资源枯竭、冲突和社会不平等加剧。如果有目标和责任感作为指导,科学和技术在解决这些问题方面具有巨大潜力。我们今天面临的环境危机是我们这个时代最紧迫的挑战之一。欧盟一直走在全球应对气候变化努力的前列,推出了雄心勃勃的绿色协议和多项领先举措,尤其是承诺
AEMC 治理框架的另一个关键要素是能源部长向 AEMC 提供一份期望声明,这被认为是监管最佳实践。该声明传达了部长对 AEMC 运营和绩效的期望,符合 AEMC 对澳大利亚大多数能源市场的规则制定和市场开发的独立法定职责。该声明概述了能源部长对改善所有市场机构的治理、透明度、协作和成果的看法。AEMC 需要制定年度意向声明以响应部长的期望声明。
我们对 Hiroki Teragawa 等人进行的研究很感兴趣。他们进行了一项回顾性研究,研究人员调查了 VSA 患者是否因糖尿病的存在而有所不同。他们纳入了 272 名经冠状动脉造影 (CAG) 和痉挛激发试验 (SPT) 诊断为 VSA 的日本患者。他们的研究发现,各组之间的尿白蛋白水平和外周血管功能没有显著差异。在 CAG 上,糖尿病组的动脉粥样硬化病变明显更常见(63% vs 46%;P = 0.028)。SPT 的结果显示,糖尿病组的局部痉挛呈减少趋势(24% vs 39%;P = 0.072)。在糖尿病的主要分析中,各组之间的 MACE 没有显著差异,而局部痉挛的子分析显示糖尿病组的无 MACE 生存率较低(P = 0.042)。
主要临床医生,凯瑟琳·沙塔克(Katherine Shattuck),C-PNP,C-PMHS是一位经验丰富的经验丰富的儿科护士从业者,在儿科心理健康和神经发育障碍方面具有专业培训。凯蒂(Katie)拥有十多年的临床经验,这些经验诊断和管理各种发育和行为障碍的儿童和青少年。在自闭症谱系障碍诊断和治疗方面的专业知识,包括ADOS-2培训。凯蒂(Katie)凭借对儿科初级保健,在发育小儿的丰富经验的了解,并专注于与其他团队成员和社区合作伙伴的合作,以领导这一机会并增加这些重要服务的机会。