• 慢性丙型肝炎相关血小板减少症:所有患者均以 25 mg 的剂量每日一次服用 PROMACTA。调整剂量以达到启动抗病毒治疗所需的目标血小板计数。每日剂量不得超过 100 mg。(2.2)• 一线严重再生障碍性贫血:以 2.5 mg/kg(2 至 5 岁儿科患者)、75 mg(6 至 11 岁儿科患者)或 150 mg(12 岁以上患者)的剂量每日一次,同时进行标准免疫抑制疗法。对于东亚/东南亚血统的患者,降低初始剂量。根据毒性或血小板计数升高调整剂量。(2.3、8.7)• 难治性严重再生障碍性贫血:以 50 mg 的剂量每日一次服用 PROMACTA。肝功能不全患者或东亚/东南亚血统患者应降低初始剂量。调整剂量以维持血小板计数大于 50 x 10 9 /L。每日剂量不得超过 150 毫克。(2.3、8.6、8.7)
1 Virgen delRocíO,塞维利亚塞维利亚生物医学研究所,塞维利亚大学,西班牙塞维利亚41004; juanlu_jlr@hotmail.com(J.L.R. -O。 div>); josea.perez.simon.sspa@juntadeandalucia.es(J.A.P.-S。)2大学医院28041年10月12日,西班牙马德里; josemspina@gmail.com(J.M.S.-P。)3西班牙瓦伦西亚大学46010大学关闭医院的含健康研究所4 46010 4血液学部门,莫拉莱斯 - 摩尔米尔大学医院IMIB-PASCUAL GRILLA区域血液化中心,30008 Murcia,Spain,Spain,Spain; oilpezgodino@gmail.com 5血液学服务,大学和Polyte Hospital La Fe,46026西班牙瓦伦西亚6号儿童儿童医院耶稣,28009,西班牙马德里; blanca.herrero@salud.madrid.com 7 IBSAL,CIBERONC,C ciberonc,C to Citr-ibmcc(USAL-CSIC),西班牙萨拉曼卡大学医院(西班牙),西班牙萨拉曼卡37007; lucialopezcorral@usal.es(L.L.-C。); aamartin@saludcastillayleon.es(A.A..M。)8 Ram o n y Cajal大学医院,28034西班牙马德里9号,9010 Gran Canaria大学医院NEGRIN博士,35010 Las Palmas de Gran Canaria Canaria Canaria Canaria Canaria Canaria,西班牙10号,西班牙10号,卫生调查研究所,Barrona Saniation san santhitution saniTute of Sanitalight of Concerca西班牙nmartinc@clinic.cat 12 University vall d'Hebron医院,西班牙巴塞罗那08035; pbalsalobre@geth.es(P.B. div>); sfilaferro@geth.es(s.f.) div>13 RECERCA SANT JOAN dedéu,Sant Joan dedédéuU U,西班牙08950; anna.alonso@sjd.es 14西班牙移植群体船体Éticoand Cell Therapy,28040,西班牙马德里; pbarba@vhio.net 15西班牙马德里28034的拉巴斯大学医院儿科血液肿瘤学系; Anerezmartinez@salud.madrid.org 16儿科系,马德里自治大学,28034马德里,西班牙17 Cibere-ICIII,IDIPAZ-CNI
在本报告中,我们回顾性地回顾了四名患者的临床数据,这些患者被越南输血血液学医院入院。患者具有以下特征:(1)ITP诊断超过三个月,(2)对甲基抗甲醇酮(1 mg/kg/day)的第一线治疗,以及对Eltrombopag(75 mg/day)的Sec-连续治疗,至少连续两周和(3)and and and and and and and and, HIV,骨髓抽吸没有异常(图2)。这项研究中的所有患者均接受了口服Eltrombopag(75 mg/天)和静脉内妥昔单抗(100 mg/周/周4周)的组合疗法。根据先前的研究选择利妥昔单抗剂量6。当血小板在一个星期内达到30英镑超过10英镑 / m升时,没有出血,则对治疗的反应进行表征,当血小板达到100英镑超过100£10 3 / m l时,一周而又没有出血,这被认为是完全反应的。根据制造商的说明,根据血小板计数对Eltrombopag剂量进行调整。在所有四种情况下,患者都对结算治疗做出了反应,没有明显的不利影响。患者人口统计和实验室结果显示在表1和2和图2和3中。所有情况的详细摘要如下:
eltrombopag(revolade) - 血小板蛋白(TPO)受体激动剂 - 指示包括折磨原发性ITP,具有血小板减少症的慢性HCV,耐耐味性贫血 - 治疗性血清浓度 - 每天每天使用10 µg/ml(75 mg)(75 mg)(75 mg)(> 100 µg/mg) SI测量或指数属于制造商的主张!
品牌名称genic名称adamimumab-adbm(cf)pen adamimumab-adbm adlimumab-fkjp(cf)adamimumab-fkjp adallimab-fkjp(cf)pen adbkjp adbkjp adbkjp adbryumbryumbryab-dtrmdab-dtrmdab-dtrmdab-dtrmdab-dcjp布伦毒蛋白vedotin adcirca tadalafil adempas riociguat adrimycin adribiubicin hcl adrucil fuororouracilacilacilacilacilacilacilacilacilacilacialacialacialacialacialacialacialacialacialacialacialacibamab-avwa向抗imophil.fviiiii ad Adynoviii danynovate antynovate antiynovate antihemoi.fviiii.fviii, Disperz verolymus afstyla antihem.fviii,sin-chn,b-dm tram autovig autoinjector Ereumab-aooe Ajovy Freezumab-Vrm Ajovy Autoinjector Fremanezumab-Vffrm akeegae Alduathaseasee auturarib-Vrm Alectinib HCl Alferon n Interferon alfa-n3 alimta potetrexed disodium aliqopa copanlib di-hcl Alkeran alkeran melphaan melphalan melphalan melphalan melphalan melphalan hlphaan hcl alphanate抗孕妇抗孕妇抗孕妇抗孕酸抗孕妇抗雌激素/vwfαααα-ααα- rec,fc-vwf-xten,bddddddddl unbriginbarginib alviz altrombopag胆碱
获得性性障碍性贫血(AA)是免疫介导的骨髓(BM)故障,其中骨髓破坏是由细胞毒性T细胞驱动的 - 介导的对造血干细胞的自身免疫攻击。儿童和成年人的主要诊断挑战是排除可能的潜在先天性疾病和骨髓增生。治疗选择的选择,无论是同种异体造血细胞移植(ALLOHCT)还是免疫抑制治疗(IST),取决于患者的年龄,合并症,以及获得合适的供体和有效的治疗剂。自2022年以来,马匹抗猜测球蛋白(HATG)再次在欧洲提供,建议IST作为比兔子ATG更有效的选择。因此,有必要对免疫抑制策略进行更新。尽管使用HATG和Eltrombopag对新的免疫抑制方案的反应得到了改善,但某些患者尚未治愈或仍处于产生性膨胀或克隆进化的危险,需要推迟alloHCT。移植场已经发展,变得更安全,更容易获得。来自无关捐助者的预先AlloHCT正在成为一个诱人的选择。使用移植后环磷酰胺,单倍体HCT也提供了有希望的结果。在本文中,我们根据可用的指南和最近发表的研究介绍了针对儿科和成人患者严重AA的最新技术。
摘要本综述总结了使用血小板素受体激动剂(TPO-RAS)治疗婴儿,儿童和青少年的严重血小板减少症的理由和当前数据。它重点介绍已获得美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品局(EMA)批准的小儿患者的物质。Romiplostim和Eltrombopag已经被确定为持续或慢性免疫血小板减少症(ITP)的二线治疗。与成年人一样,目前在严重的性障碍性贫血(SAA),化学疗法诱导的血小板减少症(CIT),骨髓增生性综合征(MDS)和不良的植入菌血细胞在儿科和青少年患者中造血干细胞移植后进行了评估。此外,关于TPO-RA在治疗罕见的遗传性血小板 - 替尼(例如Wiskott-Aldrich综合征(WAS),先天性amegakaryopytic thromocytopenia(CAMT)或MYH9与MYH9相关的血小板细胞减少症,值得未来的关注的研究,都值得未来的关注。当前的发展包括批准用于治疗成人患者慢性肝病(CLD)的血小板减少症的Avatrombopag和Lusutrombobag的测试。在小儿和青少年医学中,我们希望在不久的将来将TPO-RAS作为初级ITP中的第一线治疗,从而考虑了免疫调节作用,从而提高了基于当前的临床临床试验的罕见遗传性血栓细胞。
缩写:1L,一线;CR,完全缓解;CS,皮质类固醇;DR,持久缓解;EOT,治疗结束;Hb,血红蛋白;ITP,免疫性血小板减少症;IV,静脉注射;IVIG,静脉注射免疫球蛋白;PBO,安慰剂;Q4W,每 4 周一次;R,随机化;TF,治疗失败;wAIHA,温热型自身免疫性溶血性贫血。a 完整的资格标准请参见 ClinicalTrials.gov。b 如果在联合治疗期结束时连续 ≥2 次评估的血小板计数≥50 g/L,则将开始逐渐减少艾曲波帕的剂量,最长 8 周,直至血小板计数保持≥30 g/L 时停药。参考文献:1. Al-Samkari H 等人。血液。2023;142(补充 1):5456。 2. ClinicalTrials.gov。NCT05653349。2024 年 6 月 14 日访问。https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05653349 3. 存档数据。VAYHIT1 方案修正案 4. 诺华;2023 年 12 月 14 日。4. ClinicalTrials.gov。NCT05653219。2024 年 6 月 14 日访问。https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05653219 5. 存档数据。VAYHIT2 方案修正案 4. 诺华;2023 年 11 月 3 日。6. ClinicalTrials.gov。NCT05648968。2024 年 6 月 14 日访问。https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05648968 7. 存档数据。 VAYHIA 协议修正案 4。诺华;2024 年 1 月 17 日。
性质症(AA)是一种罕见的,威胁生命的疾病,其特征是细胞质和骨髓衰竭。然而,自从引入不抑制性疗法和同种异体干细胞移植以来,结果已大大改善,据报道5年生存率为70%-90%。在刚果中,缺乏现代生存数据。我们进行了一项重新观察研究,以描述2017年至2023年Brazzaville临床血液学医院诊断为AA患者的流行病学,诊断和治疗特征。化学诱导的性植物被排除在研究之外。Camitta标准用于对AA的严重性进行分类。总共有45例确认的病例,并提供了35个文件为描述性研究提供了足够的数据。Me -dian年龄是26岁(范围:1-50)。成年人占研究人口的75%。性别比为1.05(儿童为0.5,成人为1.17)。AA的一例是伊马替尼梅赛酸盐治疗的继发;其他病例(97.1%)是特发性的。全年减少症。中度,严重且非常严重的AA占病例的11.4%,74.3%和14.3%。成人(77.4%vs.22.6%)和男性的严重和非常严重的形式更为常见。9例患者(26%)接受了环孢菌素单位。只有一个定期接受治疗,并获得了唯一有利的反应。没有患者收到ATG或Eltrombopag。18例患者(占病例的51.4%)失去了失败。出血综合征是由于血小板浓缩液的不易去的,是最常见的死亡原因(6例中有4例)。中位随访时间为28.7(1-96)个月。总而言之,
摘要目的:确定患者经验和偏爱对荷兰免疫血小板减少症(ITP)治疗的血小板素受体激动剂(TPO-RAS)。方法:血小板素受体激动剂患者体验(Trapeze)调查使用离散选择实验(DCE)来引起患者偏好和患者负担调查(PBS)来评估ITP的临床和社会影响。空中飞人从10月6日至2021年11月19日收集的回复。结果:76名受访者完成了DCE:治疗偏好似乎是由给药方法(优势比[OR] 4.33; 95%置信区间[CI] 2.88– 6.52)驱动的,剂量的频率(OR 2.33; 95%CI 1.86-2.92)和药物 - 食品交互作用(或1.95%CI)(OR 1.95%; 95%ci; 95%; 95%; 95%; 95%; 95%; 95%-95%1.。受访者更喜欢口头注射(OR 4.22; 95%CI 2.76–6.46)口服的疗法,每天每天服用一次一次(OR 2.37; 95%CI 1.58–3.54),而食品限制则不受限制(OR 1.90; 95%CI 1.52-2.38)。69名受访者完成了DCE和PBS(平均[范围] 53岁[19-83]年,女性为65%)。七个不完整的PBS响应被排除在分析之外。当前或最近的受访者是接收Eltrombopag(n = 43)或Romiplostim(n = 26),其中30%(n = 21/69)以前已收到另一个TPO-RA。损失(29%,n = 6/21)和缺乏(29%,n = 6/21)的响应是切换TPO-RA的最常见原因。只有28%(n = 18/65)的受访者感到他们的TPO-RA增加了能量水平。结论:患者更喜欢口服疗法,服用频率较低,而无需食物限制。可以改善TPO-RAS上的ITP患者的QOL;提出的负担分析可以为这一努力提供努力。