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摘要本综述总结了使用血小板素受体激动剂(TPO-RAS)治疗婴儿,儿童和青少年的严重血小板减少症的理由和当前数据。它重点介绍已获得美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品局(EMA)批准的小儿患者的物质。Romiplostim和Eltrombopag已经被确定为持续或慢性免疫血小板减少症(ITP)的二线治疗。与成年人一样,目前在严重的性障碍性贫血(SAA),化学疗法诱导的血小板减少症(CIT),骨髓增生性综合征(MDS)和不良的植入菌血细胞在儿科和青少年患者中造血干细胞移植后进行了评估。此外,关于TPO-RA在治疗罕见的遗传性血小板 - 替尼(例如Wiskott-Aldrich综合征(WAS),先天性amegakaryopytic thromocytopenia(CAMT)或MYH9与MYH9相关的血小板细胞减少症,值得未来的关注的研究,都值得未来的关注。当前的发展包括批准用于治疗成人患者慢性肝病(CLD)的血小板减少症的Avatrombopag和Lusutrombobag的测试。在小儿和青少年医学中,我们希望在不久的将来将TPO-RAS作为初级ITP中的第一线治疗,从而考虑了免疫调节作用,从而提高了基于当前的临床临床试验的罕见遗传性血栓细胞。

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