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生物制药领域 - 每周更新 - 2024年2月19日
如果您希望被添加到本出版物的邮件列表中，请通知natasha yeung（yeungn@stifel.com）。Recent issues in case you missed and want to read: Feb 12, 2024 (Fibrosis, Endometriosis) Feb 5, 2024 (Severe Disease in Women) Jan 29, 2024 (Pharma R&D Productivity) Jan 22, 2024 (AI in medicine) Jan 15, 2024 (FDA Commissioner Priorities) Jan 5, 2024 (Sector Outlook for 2024) Dec 18, 2023 (Expectations for Future) Dec 2023年12月4日（Ash，R＆D天）2023年12月4日（CEA，CEA）2023年11月22日（Blulhish on Biotech上）2023年11月20日（M＆A）2023年11月13日（M＆A）2023年11月13日（aha，aha，bear Market）2023年11月7日（未梅特需求）（UNMETES）（UNMETES），2023年10月30日，2023年10月20日（ADCS），10月20日，梅中，carlue 23，2023年10月16日，carrical carlure 2023年2023年10月2日（抗生素FCRN，抗生素）2023年9月25日（目标ID）（目标ID）2023年9月18日（更改制药策略），2023年9月11日（美国卫生系统）（美国卫生系统），2023年9月5日，2023年，FTC，FTC，IRA，IRA，IRA，IRA，DISPEN，DISPEN，DISPEN，DISPEN，2023年8月21日，2023年8月24日，2023年7月7日，2023年，2023年，2023年，2023年，2023年，2023年，2023年，2023年，2023年，2023年，2023年，2023年，2023年，，2023年，2023年，2023年，，2023年，2023年。 （阿尔茨海默氏病）2023年7月7日（生物技术市场评论 - H1 ’23）2023年7月1日（肥胖药物）（肥胖药物）2023年6月19日（生成AI），2023年6月12日（IRA，IRA，工业州），2023年5月29日（oncology更新）（oncology更新），2023年5月22日，2023年5月22日（ftc case on Amger/div）
Elacestrant 与依维莫司 + 依西美坦在 ER+/HER2- 晚期/转移性乳腺癌 (a/mBC) 和 ESR1 突变肿瘤患者中的疗效对比，且治疗时间≥12 个月
1.Bardia A 等人。新英格兰医学杂志。 2018；379：1946-53。 2. 威廉姆斯 MM 等人。癌症研究中心。 2021 81:732-746。 3. Jeselsohn R 等人。 Nat Rev Clin Oncol。 2015；12：573-583。 4. Jeselsohn R 等人。癌细胞。 2018；33：173-186。 5.布雷特·乔。乳腺癌研究中心。 2021；23:85。 6. Bidard FC 等。柳叶刀Oncol。 2022；23(11)：1367-1377。 7. 圣地亚哥·诺韦洛·RG 等人。 ESMO 开放。 2023；8(suppl 4):104409(abstr 220P)。8. Jhaveri K 等人。Ann Oncol。2023；34(suppl_2):S334-S390。9. Lin N 等人。Ann Oncol。2023；34 (suppl_2):S334-S390。10. Bhave MA 等人。Breast Cancer Res Treat。2024。doi:10.1007/s10549-024-07376-w。11. Clatot F 等人。Breast Cancer Res。2020；22(1):56。12. Chandarlapaty S 等人。JAMA Oncol。2016；2(10):1310-1315。 13. 特纳·NC 等人。临床癌症研究中心。 2020；26(19):5172-5177。 14. Zundelevich A 等人。乳腺癌研究中心。 2020；22(1):16。 15.Orserdu（elacesrant）。美国包装说明书。干线疗法。 2023. 16.Orserdu（elacesrant）。 SmPC 2024。 17. Bidard FC 等人。 J 临床肿瘤杂志。 2022；40：3246-3256。 18.Bardia A 等人。临床癌症研究中心。 2024；30(19):4299-4309。 19. Signorovitch JE 等人。药物经济学。 2010;28(10):935-45。
在欧洲获得个性化肿瘤治疗
ATU 临时使用授权（法国） BfArM 德国联邦药物和医疗产品研究所（德国） BiTE 双特异性 T 细胞接合剂 BRCA1 1 型乳腺癌易感性基因 BRCA2 2 型乳腺癌易感性基因 CAR-T 嵌合抗原受体 T 细胞 CDDF 抗癌药物开发论坛 CDF 抗癌药物基金 CDx 伴随诊断 CEPS 法国医疗保健产品经济委员会 CHMP 人用药品委员会 CMA 有条件上市许可 CML 慢性粒细胞白血病 CPD 持续专业发展 DGHO 德国血液学和临床肿瘤学会 DRG 诊断相关组 DRUP 药物重新发现协议 EAMS 早期获取药物计划 EAPM 欧洲个性化医疗联盟 EBM 德国统一评估标准 ECPC 欧洲癌症患者联盟ECPDC 欧洲癌症患者数字中心 EFPIA 欧洲制药工业协会联合会 EGFR 表皮生长因子受体 EMA 欧洲药品管理局 EOP EFPIA 肿瘤平台 ER 雌激素受体 ESMO 欧洲临床肿瘤学会 FDA 美国食品药品管理局 G-BA 联邦联合委员会（德国联邦肿瘤管理局） GDP 国内生产总值 GDPR 欧洲通用数据保护条例 GMS 瑞典基因组医学 HAS 法国国家卫生局（Haute Autorité de Santé） HER2 人类表皮生长因子受体 HTA 卫生技术评估 IASLC 国际肺癌研究协会
生物制药行业 - 每周更新 - 2024 年 3 月 4 日
如果您希望加入此出版物的邮件列表，请通知 Natasha Yeung (yeungn@stifel.com)。以防您错过并想阅读的近期期刊：2024 年 2 月 26 日（生物技术战略）2024 年 2 月 19 日（大型药物、自身抗体）2024 年 2 月 12 日（纤维化、子宫内膜异位症）2024 年 2 月 5 日（女性重症疾病）2024 年 1 月 29 日（制药研发生产力）2024 年 1 月 22 日（医学中的人工智能）2024 年 1 月 15 日（FDA 专员优先事项）2024 年 1 月 5 日（2024 年行业展望）2023 年 12 月 18 日（未来预期）2023 年 12 月 11 日（ASH、研发日）2023 年 12 月 4 日（大型制药公司、CEA）2023 年 11 月 22 日（看好生物技术）2023 年 11 月 20 日（并购） 2023 年 11 月 13 日 (AHA、熊市) 2023 年 11 月 7 日 (未满足的需求) 2023 年 10 月 30 日 (ADC) 2023 年 10 月 23 日 (ESMO 审查) 2023 年 10 月 16 日 (癌症筛查) 2023 年 10 月 9 日 (生物仿制药、并购) 2023 年 10 月 2 日 (FcRn、抗生素) 2023 年 9 月 25 日 (目标 ID) 2023 年 9 月 18 日 (不断变化的制药战略) 2023 年 9 月 11 日 (美国卫生系统) 2023 年 9 月 5 日 (FTC、IRA、抑郁症) 2023 年 8 月 21 日 (新冠、中国) 2023 年 8 月 7 日 (就业、暑期阅读) 2023 年 7 月 24 日 (阿尔茨海默病) 2023 年（生物技术市场回顾 - 2023 年上半年）2023 年 7 月 1 日（减肥药）2023 年 6 月 19 日（生成式 AI）2023 年 6 月 12 日（IRA、行业现状）2023 年 5 月 29 日（肿瘤学更新）2023 年 5 月 22 日（FTC 关于 Amgen/Horizon 的案件）
诺华ribociclib（Kisqali®）被认定为1类...
巴塞尔，2024 年 10 月 24 日——本月，乳腺癌的《NCCN 肿瘤学临床实践指南》（NCCN 指南®）进行了更新，推荐将瑞博西尼 (Kisqali®) 作为 1 类首选 CDK4/6 抑制剂 (CDK4/6i) 辅助治疗，用于激素受体阳性/人表皮生长因子受体 2 阴性 (HR+/HER2-) 早期乳腺癌 (EBC) 患者，与芳香化酶抑制剂 (AI) 1 联合使用。瑞博西尼 (Kisqali) 是唯一推荐用于所有淋巴结阳性疾病以及无淋巴结受累且具有高风险疾病特征的患者（例如肿瘤大小 >5 厘米，或肿瘤大小为 2-5 厘米，为 2 级且具有高基因组风险/Ki-67 ≥20% 或 3 级 1 ）的 CDK4/6i。诺华公司开发总裁兼首席医疗官 Shreeram Aradhye 医学博士表示：“这些基于证据的指南有助于临床医生为患者确定最佳治疗方案。重要的是，NCCN 指南对广泛人群使用瑞博西尼的推荐再次证明了为符合条件的早期乳腺癌患者（包括淋巴结受累有限和高风险 N0 疾病的患者）除内分泌治疗外，还应使用瑞博西尼等 CDK4/6i 治疗以降低复发风险的重要性。” NCCN 指南的 1 类推荐表明高水平的临床证据和 NCCN 对瑞博西尼 (Kisqali) 作为这些患者的适当治疗方法的统一共识。该建议是在 2024 年欧洲肿瘤内科学会 (ESMO) 大会上展示 III 期 NATALEE 试验的长期结果之后发布的，该结果显示在广泛患者群体（包括淋巴结阴性患者）中，Kisqali 治疗期结束后的疗效获益不断加深；以及最近 FDA 批准和 CHMP 对 Kisqali 用于 EBC 适应症 2 的积极评价。
生物制药行业 - 每周更新 - 2024 年 3 月 11 日
如果您希望加入此出版物的邮件列表，请通知 Natasha Yeung (yeungn@stifel.com)。如果你想阅读的话，以下是最近的几期：2024 年 3 月 4 日（生物技术就业）2024 年 2 月 26 日（生物技术战略）2024 年 2 月 19 日（大药、自身抗体）2024 年 2 月 12 日（纤维化、子宫内膜异位症）2024 年 2 月 5 日（女性严重疾病）2024 年 1 月 29 日（制药研发生产力）2024 年 1 月 22 日（医学中的人工智能）2024 年 1 月 15 日（FDA 专员优先事项）2024 年 1 月 5 日（2024 年行业展望）2023 年 12 月 18 日（未来预期）2023 年 12 月 11 日（ASH、研发日）2023 年 12 月 4 日（大型制药公司、CEA）2023 年 11 月 22 日（看好生物技术）11 月2023 年 11 月 20 日（并购）2023 年 11 月 13 日（AHA、熊市）2023 年 11 月 7 日（未满足的需求）2023 年 10 月 30 日（ADC）2023 年 10 月 23 日（ESMO 审查）2023 年 10 月 16 日（癌症筛查）2023 年 10 月 9 日（生物仿制药、并购）2023 年 10 月 2 日（FcRn、抗生素）2023 年 9 月 25 日（目标 ID）2023 年 9 月 18 日（不断变化的制药策略）2023 年 9 月 11 日（美国卫生系统）2023 年 9 月 5 日（FTC、IRA、抑郁症）2023 年 8 月 21 日（新冠、中国）2023 年 8 月 7 日（就业、暑期阅读）2023 年 7 月 24 日（阿尔茨海默病）2023 年 7 月 7 日（生物技术市场回顾 - 2023 年上半年）2023 年 7 月 1 日（减肥药）2023 年 6 月 19 日（生成式 AI）2023 年 6 月 12 日（IRA、行业现状）2023 年 5 月 29 日（肿瘤学更新）2023 年 5 月 22 日（FTC 关于 Amgen/Horizon 的案件）
Nuvaxovid，Inn-Covid-19疫苗（重组，辅助）
1/2L first/second-line ADA anti-drug antibody AE adverse event AESI adverse event of special interest AJCC American Joint Committee on Cancer BICR Blinded Independent Central Review BSC best supportive care CCOD clinical cut-off date CHMP Committee for Medicinal Products for Human Use CSR clinical study report DFS disease-free survival DHMA Danish Health and Medicines Authority EGFR epidermal growth factor receptor ESMO European Society for医学肿瘤学欧盟欧盟FDA美国食品药物管理局HCC肝细胞癌HR危害比率IIALT国际辅助肺癌试验IC肿瘤渗透性免疫细胞IDCC IDCC独立数据协调中心IDMC独立数据监测委员 application mAb monoclonal antibody mUC metastatic urothelial carcinoma NCCN National Comprehensive Cancer Network NSCLC non-small cell lung cancer OS overall survival PD-1 programmed death-1 PD-L1 programmed death-ligand 1 PEI Paul-Ehrlich-Institut PFS progression-free survival PK pharmacokinetics popPK population PK q2/3/4w every 2/3/4 weeks SAE严重的不良事件SBP生物制药研究和相关的分析方法临床疗效SCLC SCL小细胞肺癌SCP临床药理学SCS SCS临床安全性SMPC临床安全性SMPC摘要TC肿瘤特征TC肿瘤细胞TNBC三重性乳腺癌TNM tnm tnm tnm and Intion union nous nous nucian uc uccy uc ucte uc uct ucte uc unc ucte uc uct ucte uc，美国
提高亚太地区患者获得癌症NGS检测的机会：
ACE 护理效能机构 APAC 亚太地区 APCM 先进精准癌症医学 C-CAT 癌症基因组学和先进治疗中心 cDx 伴随诊断 CGP 综合基因组分析 CGT 临床遗传/基因组检测 CRC 结直肠癌 DALY 伤残调整生命年 DRUP 药物重新发现协议 EMR 电子病历 EU 欧洲 ESMO 欧洲肿瘤医学协会 FDA 食品药品管理局 GDP 国内生产总值 GEP 基因组学教育计划 GMC 基因组医学中心 GMS 基因组医学服务 HCP 医疗专业人士 HIRA 健康保险审查和评估服务 HTA 卫生技术评估 IVD 体外诊断 KPI 关键绩效指数 KPMNG 韩国精准医学网络小组 LDT 实验室开发测试 LIS 实验室信息系统 MIR 死亡率与发病率比 MFDS 食品药品安全部 MHLW 厚生劳动省 MSAC 医疗服务咨询委员会 MTB 分子肿瘤委员会 NCCP 国家癌症控制计划 NECA 国家循证医学医疗保健合作机构 NGP 国家基因组平台 NGS 下一代测序 NHS 国家医疗服务体系 NICE 国家健康与临床优化研究所 NSCLC 非小细胞肺癌 OS 总生存期 PAG 患者权益组织 PFS 无进展生存期 PMI 精准医疗计划 PPM 个性化和精准医疗 QALY 质量调整生命年 QoL 生活质量 RWE 真实世界证据 SGT 单基因检测 TMB 肿瘤突变负担 UK 英国 VAF 价值评估框架 WGS 全基因组测序
抗癌药物组合的疗效和安全性
摘要 数百项试验正在进行中，以评估新型靶向药物和免疫疗法的组合。我们的目的是比较组合药物与单一非细胞毒性抗癌药物的疗效和安全性。我们在 PubMed（2001 年 1 月 1 日至 2018 年 3 月 6 日）（对于免疫疗法，我们在 ASCO 和 ESMO 摘要（2016 年至 2018 年 3 月））中搜索了比较单一非细胞毒性药物（靶向、激素或免疫疗法）与另一种非细胞毒性伴侣组合的随机临床试验。使用线性混合效应模型（根据 PRISMA 报告的指南）在荟萃分析中评估了疗效和安全性终点。我们纳入了 95 项随机对照（单一与联合非细胞毒性疗法）（59.4%，II 期；41.6%，III 期试验）（29,175 名患者（实体瘤））。最常见的组合包括激素药物和靶向小分子（23%）。与单一非细胞毒性药物相比，添加另一种非细胞毒性药物可提高反应率（比值比 [OR]=1.61，95%CI 1.40-1.84）并延长无进展生存期（风险比 [HR] =0.75，95%CI 0.69-0.81）和总生存期（HR=0.87，95%CI 0.81-0.94）（所有 p<0.001），其中免疫疗法组合与更长生存期之间的关联最为明显。与单一药物相比，联合用药还显著增加了高级别毒性的风险（OR=2.42，95%CI 1.98-2.97）（最明显的是免疫疗法和小分子抑制剂）和至少可能与治疗相关的死亡率（OR：1.33，95%CI 1.15-1.53）（两者 p<0.001）（绝对死亡率 = 0.90%（单一药物）vs 1.31%（联合用药））。总之，在随机癌症临床试验中，非细胞毒性药物联合用药与单一疗法相比降低了安全性，但提高了疗效，根据生存期的延长，平衡倾向于联合治疗。
瑞士公共评估报告Pluvicto CA
1L First-line 2L Second-line ADA Anti-drug antibody ADME Absorption, distribution, metabolism, elimination ADT Androgen deprivation therapy AE Adverse event ALT Alanine aminotransferase AST Aspartate aminotransferase API Active pharmaceutical ingredient ATC Anatomical Therapeutic Chemical Classification System AUC Area under the plasma concentration-time curve AUC 24小时给药间隔BMI体重指数BRCA BRCA BRCA BRCA BRCA BRCA BSC最佳护理BSOC BSOC BSOC最佳护理CI置信区间C最大观察到血浆/血清的血清cRPC cRPC cRPC cRPC cRPC耐药性 - 耐药前列腺p450 dcr p450 dcr ddi ddi ddi ddi ddi ddi ddi ddi ddi ddi ddii Electrocardiogram ECOG Eastern Cooperative Oncology Group EMA European Medicines Agency ERA Environmental risk assessment ESI-MS Electrospray ionisation ESMO European Society for Medical Oncology FDA Food and Drug Administration (USA) GC Gas chromatography GLP Good Laboratory Practice HPLC High-performance liquid chromatography IC/EC 50 Half-maximal inhibitory/effective concentration ICH International Council for Harmonisation ICP-MS Inductively Coupled Plasma Mass Spectrometry Ig Immunoglobulin INN International non-proprietary name ITT Intention-to-treat LoQ List of Questions MAH Marketing Authorisation Holder Max Maximum MCBS Magnitude of Clinical Benefit Scale mCRPC Metastatic castration-resistant prostate cancer mHNPC Metastatic hormone-naïve prostate cancer Min Minimum MRHD Maximum recommended human dose MS Mass spectrometry MTD Maximum tolerated dose不适用NAAD新型雄激素轴药物NCCN国家综合癌症网络