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一项3个月的基因治疗单剂量IV给药药理学和安全研究，用于小鼠Fabry疾病的ST-920（Isaralgagene Civaparvovec）
• Clinical observations, body weight, body weight gain • AAV6 toxicokinetics • Plasma and liver α -Gal A activity • Liver α -Gal A mRNA • AAV6 vector biodistribution and shedding • Hematology, clinical chemistry, urinalysis • Macroscopic and microscopic pathology
Fabry疾病成人的Isaralgagene Civaparvovec（ST-920）基因治疗：正在进行的1/2阶段研究（Staar）的最新结果
•ST-920基因治疗在有症状的Fabry疾病的成年人中具有出色的安全性，并具有出色的安全性•持久疗效被证明了α-gal的超生理水平A的活性长达3年的α-GAL A活性在3年中保持了3年，该患者•所有12个月的•与ERT•在ERT中保持了≥1个月的范围。肾功能保持稳定•FOS-MSSI疾病严重程度评分有了显着改善，疾病严重程度的ERT受试者的38％的受试者的疾病严重程度可以显着改善•报告了SF-36 QOL和GSRS GI症状评分的益处•报道了对免疫原性的益处：总或中和α-抗体降低了7.71位，并在5（7）中降低了7（7）。对于Fabry疾病，有潜力作为一次性耐用的治疗选择，可以改善患者的预后。
CDSE纳米片和金属–DBR Fabry-Pérot腔Ovishek Morshed，1 Mitesh Amin，1 Nicole M. B. Cogan，
通过强光 - 膜相互作用产生激子 - 极性的产生代表了量子现象的新兴平台。基于胶体纳米晶体的极化系统的一个重大挑战是能够在室温下以高保真度操作。在这里，我们通过与Fabry-Pérot光腔的CDSE纳米片（NPL）偶联（NPLS）偶联，演示了室温的生成量 - 极光量。量子古典计算准确地预测了许多黑暗状态激子与光学允许的极化状态之间的复杂动力学，包括实验观察到的较低的北极星pho-To-To-To-To-To-To-To-To-To-To-To-Pho-To-To-Pho-To-To-To-Pho-To-To-To-Pho-To-To-Pho-To-To-To-To-To-To-To-To-To-To-To-Pho-To-To-Plo-To-To-Palliminencence浓度的浓度在较高的平面量较高时，随着蛀牙的越来越较大，较高的平面矩处的浓度。在5 K处测得的Rabi分裂与300 K时相似，从而验证了该极化系统的温度无关操作的可行性。总体而言，这些结果表明，CDSE NPL是促进室温量子技术发展的绝佳材料。
r e v i w更新了针对Fabry疾病患者的agalsidase alfa酶替代疗法的评估：现实世界中数据的见解
摘要：agalsidase alfa作为Fabry病（FD）（FD）的临床使用自2001年以来已经扩散，并且已经收集了大量证明其有效性的证据。本评论介绍了已发表在文献中的agalsidase alfa获得的临床和实验室结果。agalsidase alfa输注减慢或停止肾脏损伤的进展，这是通过肾小球过滤率的年度下降或稳定而表达的；肾小球滤过率（斜率）的年度降低有时会降低到稳定为止。ert可防止或减少肥厚性心肌病的发生，或者如果已经存在，则随着时间的流逝而减慢增加。此外，关于神经系统表现，ERT改善了神经性疼痛和生活质量，最近的数据表明，它也可能阻止脑血管疾病的负担。除了ERT的临床益处外，还分析了关键主题，例如最合适的开始治疗时间和抗药物抗体（ADA）的作用。用agalsidase alfa治疗FD患者的治疗可大大改善其结局，并提高FD患者的生活质量。关键词：Fabry病，Agalsidase Alfa，酶替代疗法，Fabry治疗患者的临床结果
AL01211的开发，一种口服，非脑渗透葡萄糖酰胺合酶
参考文献1。Desnick RJ，Ioannou Ya，Eng CM。α-半乳糖苷酶A缺乏：Fabry病。in：Beaudet AL，Vogelstein B，Kinzler KW等，编辑。遗传疾病的在线代谢和分子碱基。纽约，纽约：麦格劳 - 希尔公司，Inc； 2014 2。Schiffmann R. Fabry病。Pharmacol Ther。2009年4月; 122（1）：65-77。3。pmid：19318041 2。Rombach SM，Smid BE，Bouwman MG，Linthorst GE，Dijkgraaf MG，Hollak CE。长期酶替代疗法：Fabry病：对肾脏，心脏和大脑的有效性。orphanet j Rare。2013年3月25日； 8：47。4。Azevedo O，Gago MF，Miltenberger-Miltenyi G，Sousa N，Cunha D. Fabry Dise疾病疗法：最新和目前的挑战。int J Mol Sci。2020年12月28日； 22（1）：206。5。Coutinho，M.，Santos，J.，Alves，S。更少：溶酶体储存障碍的底物还原疗法。IJMS 17，1065（2016）。 6。 Mistry，P。K.，Lukina，E.，Ben Turkia，H.，Shankar，S。P.，Baris，H.，Ghosn，M.，Mehta，A.在未经治疗的成年人患有1型高陈氏病的成年人中进行了18个月后的结局：第3阶段参与试验。 AM J Hematol 92，1170–1176（2017）。IJMS 17，1065（2016）。6。Mistry，P。K.，Lukina，E.，Ben Turkia，H.，Shankar，S。P.，Baris，H.，Ghosn，M.，Mehta，A.在未经治疗的成年人患有1型高陈氏病的成年人中进行了18个月后的结局：第3阶段参与试验。AM J Hematol 92，1170–1176（2017）。
石油制造2
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超窄线宽光子原子激光器
具有高光谱纯度的激光器可以实现多种应用空间，包括精密光谱、相干高速通信、物理传感和量子系统操控。目前，精心设计和构建的台式法布里-珀罗腔已经在主动激光线宽减小方面取得了显著成就，主要用于光学原子钟。然而，对在周围环境中高性能运行的小型化激光系统的需求日益增加。这里介绍了一种紧凑而坚固的光子原子激光器，它由一个 2.5 厘米长、20 000 精细度、单片法布里-珀罗腔和一个微机械铷蒸汽室集成而成。通过利用腔的短时频率稳定性和原子的长期频率稳定性，实现了能够集成以进行扩展测量的超窄线宽激光器。具体来说，该激光器支持 20 毫秒平均时间内 1 × 10 − 13 的分数频率稳定性，7 × 10 − 13
FDA 对溶酶体贮积症孤儿药的认定——横断面分析
1983 年至 2019 年间，FDA 授予了 124 项孤儿药资格，用于治疗 28 种溶酶体贮积症。孤儿药资格主要针对戈谢病（N = 16）、庞贝病（N = 16）、法布里病（N = 10）、MPS II（N = 10）、MPS I（N = 9）和 MPS IIIA（N = 9），包括酶替代疗法、基因疗法、小分子等。23 种孤儿药获批用于治疗 11 种 LSD。戈谢病（N = 6）、胱氨酸病（N = 5）、庞贝病（N = 3）和法布里病（N = 2）获得多项批准，CLN2、LAL-D、MPS I、II、IVA、VI 和 VII 各获得一项批准。这意味着自 2013 年以来，批准的药物增加了 9 种，可治疗的 LSD 增加了 4 种（CLN2、MPS VII、LAL-D 和 MPS IVA）。孤儿药指定和 FDA 批准之间的平均时间为 89.7 SD 55.00（范围 8-203，N = 23）个月。
MQRF获奖者于2025年开始Hass
我们还想特别提及艾米丽·休斯（Emily Hughes），后者同时获得了MQRF和澳大利亚研究委员会发现早期职业研究员奖（DECRA）的授予。艾米丽（Emily）拒绝了MQRF，因此她可以于2025年在麦格理大学的艺术学院开始哲学系。她的赞助团队将是里贾纳·法布里（Regina Fabry）和罗伯特·辛纳布林克（Robert Sinnerbrink）。