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Arsenalbio在ASGCT年度会议上宣布了四个摘要的介绍
AB-2100旨在治疗复发/难治性的透明细胞肾细胞癌（CCRCC）。它是一种自体集成电路t（ICT）细胞产物，通过将DNA盒子插入T细胞内的安全港基因座中而产生。它旨在使用三种机制在保留健康组织的同时攻击肿瘤：一个逻辑门，需要在肿瘤微环境中存在两种抗原；增强抗肿瘤活性的合成途径激活剂（SPA）；和shrnas将其防止免疫抑制。在异种移植模型中测试了这些T细胞功能，以研究逻辑门在解决表达CA9的肿瘤以及PSMA和CA9方面的特异性（因为CAR T细胞设计为可以做到的）。这种方法在克服肿瘤微环境的抑制机制方面已被证明是成功的，并解决了异种移植模型中表达PSMA和CA9的CCRCC。
博士学校研究旅行奖报告：ESGCT 春季学校 2024
除了预定的讲座外，春季学校还提供了与演讲者和其他参与者进行交流和非正式讨论的额外机会。我能够直接与该领域的其他学生和专业人士合作解决现实世界的研究问题，这在互动研讨会期间非常有帮助。除了对我的研究方法提出深刻的批评外，这些合作会议还使我能够更深入地了解实验方法。交流活动还让我与来自欧洲各地的其他博士生和早期职业研究人员建立了联系，建立了可能促成未来合作的重要联系。
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“ DMD病毒基因疗法的最近的FDA批准和后期临床试验正在建立新的治疗范式，但是，仍然存在一些重大挑战，包括无法改善运动功能，无法提供全长育肥，病毒性免疫原性，能够减轻sautysose，安全性，安全性和高度的Greenberg，phd greenberg phd phd说，“超声介导的基因输送提供了一种有希望的，非病毒，无创的方法来解决这些问题，这是我们将在这次重要的ASCGT会议上共享的数据的重点。”
每日计划ESGCT 31年度国会星期二...
凯文·戴维斯（Kevin Davies）是《自然遗传学》的创始编辑，《 CRISPR杂志》的执行编辑，人类基因疗法的执行编辑托马斯·加拉格尔（Thomas Gallagher）将讨论出版过程，以从期刊和出版公司的角度提供见解，以帮助科学家提交，同伴评论，以及出版物审查，以及出版物。更多信息>
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*基于整个肝脏中 60% 的细胞为肝细胞进行计算：基于 PK/PD 关系和肝脏中细胞类型的量化：Wang et al Sci. Rep. (2021) 11:19396；MacParland et al Nat Commun. (2018) 9:4383；Hansel et al, Curr Protoc Toxicol (2014) 62:14.12.1；Kmiec, Adv Anat Embryol Cell Biol. (2001) 161:III–XIII. 1–151。
每日计划 ESGCT 第 31 届年会星期二......
《Nature Genetics》创始编辑兼《CRISPR Journal》执行编辑 Kevin Davies 和《Human Gene Therapy》执行编辑 Thomas Gallagher 将讨论出版流程，从期刊和出版公司的角度提供见解，帮助科学家完成稿件提交、同行评审和出版流程。更多信息 >
ESGCT 2024：来自 20 位科学家的最新研究
• Valentina Buffa - 逐步开发基于细胞的基因治疗产品 G3MDYF/GNT0004（rAAV8 人类微肌营养不良蛋白）效力测定 - P0007 • Ricardo Rojas Gonzalez- 使用 CIMmultus® PrimaT® 整体柱开发 AAV8 纯化过程中的完整衣壳富集精制步骤 - P0012 • Christian Leborgne - 评估 IdeS 效率以降低高滴度 NAb 并允许新西兰白兔重新给药 - P0013 • Emmanuel Thevenot - 开发定量 alpha-dystroglycan 糖基化测试，用于 ATA-001-FKRP 开放标签多中心 AAV 试验中治疗的肢带型肌营养不良症 R9 患者 - P0088 • Ai Vu Hong - 通过组合多 VR 库和深度学习模型 - P0115 • Louise Mangin - 工程化的 AAVpo1.A1 载体在 X 连锁肌管性肌病模型中通过肝脏去靶向有效转导小鼠和人类骨骼肌纤维 - P0118 • Sonia Albini - 通过分裂内含肽双 AAV 方法对 MIDI 肌营养不良蛋白变体进行治疗效果 - P0124
ASGCT代表性不足的人口奖学金奖
•合格的申请人将自我识别为来自人为不足的种族和种族，残疾人，来自弱势背景的个人以及妇女的个人。•候选人必须是ASGCT的成员，或者有会员申请待定，他们是博士后或早期研究人员，研究重点是基因和细胞疗法。要验证您的会员状态，请登录到您的ASGCT帐户。还不是ASGCT成员吗？采取第一个步骤。在申请截止日期之前至少提交您的会员申请，以便有足够的时间进行处理。•您将被要求提供导师的支持信。不需要导师成为ASGCT成员。•申请人必须是美国公民，或者已被合法接纳为永久居住。在研究期间，导师必须位于美国。适用于获得裁决的任何签证和/或公民身份限制都是申请人的责任。申请人必须提交具有积极非商业资金的既定导师的明确和有记录的支持，并将在颁奖期限期间保留或通过国家临床领导层获得认可的人（如果该项目是临床）。•申请需要包括机构领导者的文件，并确保在资助期间将至少有75％的申请人全日制专业努力进行研究。
全球社区科技挑战赛（GCTC）
本出版物为美国商务部研究实验室国家标准与技术研究所 (NIST) 的智慧城市基础设施 (SCI) 计划提供了战略计划。SCI 计划管理全球社区技术挑战赛 (GCTC)，这是一个由城市和社区、地方和州政府机构以及私营部门营利和非营利实体组成的全国性公私合作伙伴关系。GCTC 致力于通过整合先进的网络物理系统和基于物联网 (IoT) 的技术来改善城市、郊区和农村生态系统以及居民的整体生活质量。NIST 与其他赞助智慧城市相关项目和研究活动的联邦机构和办公室合作，担任该伙伴关系的协调员。本文件中泛指“智慧城市”这一惯例，代表开发、投资和整合数字技术以改善城市服务、造福社区及其居民的任何城市、乡镇或社区。
ASGCT 职业发展奖
A.病毒载体开发 包括任何病毒载体（RNA 或 DNA 病毒），并包括基因表达调控。B. 基因靶向和基因校正 基因组编辑新技术的基本开发，无论是否使用核酸酶。C. 寡核苷酸治疗 包括 siRNA、适体、antagomir、miRNA、shRNA、反义、剪接转换寡核苷酸和质粒。D. 基因治疗剂递送的合成/分子结合物和物理方法 包括任何非病毒基因治疗剂递送方法，例如聚合物、脂质体、外泌体、电穿孔和其他非病毒递送方法。E. 基因治疗和疫苗的免疫学方面 包括宿主反应和传染病的治疗/预防。不包括癌症免疫疗法和癌症疫苗。F. 细胞疗法 包括体细胞、胚胎细胞和诱导性多能干细胞或其他治疗细胞群的开发，以及与细胞扩增或加工相关的问题。包括基于细胞的癌症免疫疗法或类似策略。资格要求