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先天性肌无力综合征 (CMS) 是一组罕见的遗传性神经肌肉疾病,会导致肌肉无力。患有 DOK7 CMS 的患者生活质量下降。该疾病的严重程度从使用呼吸辅助器到完全无法移动并伴有危及生命的并发症不等。建议治疗的价值主张
先天性肌关系综合征(CMS)是一组引起肌肉无力的稀有遗传神经肌肉疾病。DOK7 CMS患者的生活质量降低。疾病的严重程度从使用呼吸辅助工具到完全无法生命的并发症的完全无力。拟议治疗的价值主张