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先天性肌无力综合征 (CMS) 是一组罕见的遗传性神经肌肉疾病,会导致肌肉无力。患有 DOK7 CMS 的患者生活质量下降。该疾病的严重程度从使用呼吸辅助器到完全无法移动并伴有危及生命的并发症不等。建议治疗的价值主张

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