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GWG建议：临床计划
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先天性肌关系综合征（CMS）是一组引起肌肉无力的稀有遗传神经肌肉疾病。DOK7 CMS患者的生活质量降低。疾病的严重程度从使用呼吸辅助工具到完全无法生命的并发症的完全无力。拟议治疗的价值主张

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