肌肉修复和再生是复杂的过程。在Duchenne肌肉营养不良(DMD)中,这些过程被功能性肌营养不良蛋白的丧失所破坏,功能性肌营养不良蛋白是跨膜肌营养不良蛋白相关的糖蛋白复合物的关键部分,使肌肉稳定,使肌肉稳定,使肌肉逐渐逐渐丧生,并逐渐丧生,并置于误解,并逐渐陷入困境。作为DMD病理学的一部分,组蛋白脱乙酰基酶(HDAC)活性被组成率提高,从而导致表观遗传变化和抑制肌肉再生因子,慢性炎症,纤维化,脂肪形成和脂肪形成。HDAC抑制作用,作为一种肌肉营养不良的治疗方法,显着地,它独立于特定的遗传突变,使其可能适合所有DMD患者。本综述讨论了HDAC抑制如何以多目标的作用方式解决DMD病理生理学,并总结了有关HDAC抑制基本原理的最新证据,该基本原理用Givinostat抑制HDAC的原理,该抑制作用现已在6岁及6岁以上的患者中批准美国食品和药物治疗DMD的美国食品和药物治疗。
1。duvyzat [包装插入]。Concord,马萨诸塞州:ITF Therapeutics,LLC; 2024年3月。 2。 Mercuri E,Vilchez JJ,Boespflug-Tanguy O等。 Givinostat在Duchenne肌肉营养不良症(Epidys)男孩中的安全性和功效:多中心,随机,双盲,安慰剂控制,第3阶段试验[已发表的校正[已发表的校正出现在柳叶核神经元中。 2024 Jun; 23(6):E10]。 柳叶刀神经。 2024; 23(4):393-403。 3。 Gloss D,Moxley III R,Ashwal S等。 al。 实践指南更新摘要:Duchenne肌肉营养不良的皮质类固醇治疗:美国神经病学会指南开发小组委员会的报告。 神经病学2016; 86; 465-472。 计划事先授权/医疗必要性-Duvyzat(Givinostat)Concord,马萨诸塞州:ITF Therapeutics,LLC; 2024年3月。2。Mercuri E,Vilchez JJ,Boespflug-Tanguy O等。Givinostat在Duchenne肌肉营养不良症(Epidys)男孩中的安全性和功效:多中心,随机,双盲,安慰剂控制,第3阶段试验[已发表的校正[已发表的校正出现在柳叶核神经元中。2024 Jun; 23(6):E10]。柳叶刀神经。2024; 23(4):393-403。3。Gloss D,Moxley III R,Ashwal S等。al。实践指南更新摘要:Duchenne肌肉营养不良的皮质类固醇治疗:美国神经病学会指南开发小组委员会的报告。神经病学2016; 86; 465-472。计划事先授权/医疗必要性-Duvyzat(Givinostat)
来自:Cynthia neuhofel,Pharm.D。 Division of Medical Services Pharmacy Program DATE: February 12, 2025 SUBJ: AR Medicaid Prior Authorization Edits approved at the AR Medicaid DUR Board January 15, 2025 meeting for the following: Preferred Drug List Full Review: Glucagon agents, GLP-1 agonists, uterine disorder agents, Duchenne Muscular Dystrophy agents, ulcerative colitis agents Preferred Drug List Abbreviated Review: Alpha glucosidase inhibitors, DPP-4 inhibitors, meglitinides, metformin products, SGLT-2 inhibitors, sulfonylureas, thiazolidinediones, amylin analogues, antiemetics, non-sedating antihistamines, intranasal rhinitis Manual Review PA Criteria: Nemluvio® (nemolizumab-ilto), Miplyffa™ (arimoclomol citrate), Aqneursa™ (levacetylleucine), Hympavzi™ (marstacimab-hncq), Vyalev™ (foscarbidopa/foslevodopa), Duvyzat™ (givinostat), Lodoco® (colchicine), Yorvipath® (palopegteriparatide), FUROSCIX®(FUOSEMIDE)更新:在PA标准文档中清理手册评论药物,更新常规药物策略来自:Cynthia neuhofel,Pharm.D。Division of Medical Services Pharmacy Program DATE: February 12, 2025 SUBJ: AR Medicaid Prior Authorization Edits approved at the AR Medicaid DUR Board January 15, 2025 meeting for the following: Preferred Drug List Full Review: Glucagon agents, GLP-1 agonists, uterine disorder agents, Duchenne Muscular Dystrophy agents, ulcerative colitis agents Preferred Drug List Abbreviated Review: Alpha glucosidase inhibitors, DPP-4 inhibitors, meglitinides, metformin products, SGLT-2 inhibitors, sulfonylureas, thiazolidinediones, amylin analogues, antiemetics, non-sedating antihistamines, intranasal rhinitis Manual Review PA Criteria: Nemluvio® (nemolizumab-ilto), Miplyffa™ (arimoclomol citrate), Aqneursa™ (levacetylleucine), Hympavzi™ (marstacimab-hncq), Vyalev™ (foscarbidopa/foslevodopa), Duvyzat™ (givinostat), Lodoco® (colchicine), Yorvipath® (palopegteriparatide), FUROSCIX®(FUOSEMIDE)更新:在PA标准文档中清理手册评论药物,更新常规药物策略