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基于双 AAV CRISPR-Cas9 的“...
mRho hRHO/+ 小鼠注射了双 AAV 系统，其中以不同的载体 1：载体 2 比例识别出领先的 gRNA 59，并在注射后 6 周进行分析（载体 n=12；gRNA 59 n=20–22）。显示平均值 (SD)。*p<0.05、**p<0.01、***p<0.001、****p<0.0001 vs 载体。# p<0.05、## p<0.01、#### p<0.0001 vs 其它载体比例。(A) 编辑标准化为转导区域。黑色虚线表示达到治疗相关编辑水平 (≥25%) 的阈值。3 (B) gRNA 水平。(C) Cas9 mRNA 水平。(D) 内源性 hRHO mRNA 水平。数据标签表示与载体相比的百分比下降。(E) 外源性替代 coRHO mRNA 水平。数据标签表示与载体相比的倍数增加。AAV，腺相关病毒；bp，碱基对；coRHO，密码子优化的RHO等位基因；gRNA，向导RNA；hRHO，人类RHO等位基因；mRho，小鼠Rho等位基因；NGS，下一代测序；RHO/Rho，视紫红质；SD，标准差。
朝着基于双AAV CRISPR-CAS9的双重前进
MRHO HRHO/+小鼠在各种矢量1：矢量2比率下注射了双AAV系统，并在注射后6周分析了铅GRNA 59，并在注射后6周进行分析（车辆n = 12; n = 20-22的GRNA 59）。平均（SD）。*p <0.05，** p <0.01，*** p <0.001，**** p <0.0001与车辆。＃p <0.05，## p <0.01，#### p <0.0001 vs其他向量比。（a）编辑归一化为转导面积的编辑。黑色虚线表示实现治疗相关的编辑水平（≥25％）的阈值。3（b）GRNA水平。（c）Cas9 mRNA水平。（d）内源性HRHO mRNA水平。数据标签表明％降低与车辆。（E）外源替代Corho mRNA水平。数据标签表明折叠与车辆增加。AAV，腺相关病毒； BP，基对； Corho，密码子优化了Rho等位基因； GRNA，导向RNA； Hrho，人类Rho等位基因； Mrho，老鼠Rho等位基因； NGS，下一代测序； Rho/Rho，Rhodopsin； SD，标准偏差。