机构名称：
¥ 1.0
MRHO HRHO/+小鼠在各种矢量1：矢量2比率下注射了双AAV系统，并在注射后6周分析了铅GRNA 59，并在注射后6周进行分析（车辆n = 12; n = 20-22的GRNA 59）。平均（SD）。*p <0.05，** p <0.01，*** p <0.001，**** p <0.0001与车辆。＃p <0.05，## p <0.01，#### p <0.0001 vs其他向量比。（a）编辑归一化为转导面积的编辑。黑色虚线表示实现治疗相关的编辑水平（≥25％）的阈值。3（b）GRNA水平。（c）Cas9 mRNA水平。（d）内源性HRHO mRNA水平。数据标签表明％降低与车辆。（E）外源替代Corho mRNA水平。数据标签表明折叠与车辆增加。AAV，腺相关病毒； BP，基对； Corho，密码子优化了Rho等位基因； GRNA，导向RNA； Hrho，人类Rho等位基因； Mrho，老鼠Rho等位基因； NGS，下一代测序； Rho/Rho，Rhodopsin； SD，标准偏差。
朝着基于双AAV CRISPR-CAS9的双重前进
主要关键词
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