机构名称：
¥ 1.0
mRho hRHO/+ 小鼠注射了双 AAV 系统，其中以不同的载体 1：载体 2 比例识别出领先的 gRNA 59，并在注射后 6 周进行分析（载体 n=12；gRNA 59 n=20–22）。显示平均值 (SD)。*p<0.05、**p<0.01、***p<0.001、****p<0.0001 vs 载体。# p<0.05、## p<0.01、#### p<0.0001 vs 其它载体比例。(A) 编辑标准化为转导区域。黑色虚线表示达到治疗相关编辑水平 (≥25%) 的阈值。3 (B) gRNA 水平。(C) Cas9 mRNA 水平。(D) 内源性 hRHO mRNA 水平。数据标签表示与载体相比的百分比下降。(E) 外源性替代 coRHO mRNA 水平。数据标签表示与载体相比的倍数增加。AAV，腺相关病毒；bp，碱基对；coRHO，密码子优化的RHO等位基因；gRNA，向导RNA；hRHO，人类RHO等位基因；mRho，小鼠Rho等位基因；NGS，下一代测序；RHO/Rho，视紫红质；SD，标准差。
基于双 AAV CRISPR-Cas9 的“...
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