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CRISPR(成簇的规律间隔短回文重复序列)的发现彻底改变了我们对遗传机制的理解。1987 年,CRISPR 在大肠杆菌中被发现,其独特的结构(29 个核苷酸重复片段与 32 个核苷酸可变序列交错)激发了研究人员的想象力。随着研究的深入,科学家发现了多种短重复回文序列,长度从 24 到 40 个核苷酸不等,并被 20 到 58 个核苷酸的可变序列所划分。最初人们认为它有助于 DNA 修复和复制子分离,2005 年的一项里程碑式发现表明,重复元件之间的许多序列来自噬菌体和质粒——细菌和古细菌基因组的入侵者。这一发现将 CRISPR 重新定义为能够识别和对抗外来遗传物质的原核免疫系统。 CRISPR/Cas9 系统通过利用高精度核酸酶在特定基因组位置诱导双链断裂,彻底改变了基因编辑。然后通过易错非同源末端连接 (NHEJ) 或无错同源定向修复 (HDR) 等细胞过程修复这些断裂,从而实现精确的基因修饰。此类定向编辑为遗传疾病提供了潜在的治疗方法,并有望用于修饰植物、动物甚至昆虫。由 CRISPR 推动的基因探索时代为生物学进步开辟了前所未有的机遇。在我们探索这一新领域时,必须负责任地使用这些强大的工具,在考虑其伦理影响的同时,接受它们提供的深远可能性。

Exploring CRISPR-Cas9

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