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基因组编辑技术的发展使得直接靶向和修改几乎所有类型的真核细胞的基因组序列成为可能。基因组编辑通过促进创建更精确的病理过程细胞和动物模型，扩展了我们阐明遗传学对疾病的贡献的能力，并已开始在从基础研究到应用生物技术和生物医药等各个领域展现其潜力。在这些技术中，成簇的规律间隔的短回文重复序列的使用极大地加速了基因编辑从概念到临床实践的进程，不仅因为其精确度和效率而引起人们的兴趣，而且因为与其他基因组编辑技术相比，其实施所需的速度和成本。
CRISPR-Cas 工具的临床应用
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