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基因编辑技术有很多种,其中包括 ZFN(锌指核酸酶)、TALEN(转录激活因子样效应核酸酶)以及最广为人知的 CRISPR-Cas9(成簇的规则间隔短回文重复序列,C RISPR 相关蛋白 9)(PMID:27908936)。CRISPR-Cas9 基因组编辑系统的发现被视为科学上的一项重要突破,首席研究员 Jennifer Doudna 博士和 Emmanuelle Charpentier 博士因此获得了 2020 年诺贝尔化学奖(https://www.nobelprize.org/uploads/2020/10/popular-chemistryprize2020.pdf)。 “编辑”一个基因来改变其功能为治疗遗传疾病带来了巨大的希望,特别是那些无法彻底治愈的疾病,例如 GM2 神经节苷脂沉积症、GM1 神经节苷脂沉积症和卡纳万病。

基因编辑(CRISPR-Cas9)

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