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摘要：基因治疗是治疗单基因疾病的一种很有前途的治疗策略。虽然第一种方法被称为添加剂，是基于病毒载体的使用，但现在越来越多的人开始转向基因编辑。这是通过新一代核酸内切酶，特别是 CRISPR-Cas9 系统的发展实现的。在 CRISPR-Cas9 系统被鉴定后不到十年，它就使得基因编辑进入临床成为可能。然而，在同一时间范围内，人们对 Cas9 可能引起的基因毒性提出了一些疑问。新兴文献指出目标部位存在基因毒性的风险。这里介绍的论文就属于这个主题。该研究的第一部分旨在描述 Cas9 造成的单个双链断裂所引起的基因毒性。通过监测 HDR/InDels 平衡，在核苷酸水平上表征了这些影响，也在染色体水平上进行了表征。染色体完整性的监测突显了一种尚未表征的新的遗传毒性风险。针对这种风险，我们已经开发出一种灵敏且特异的检测系统，以继续对其进行表征。第二个目标是利用 Cas9 D10A 切口酶独特的单链断裂来开发一种更安全、同样有效的基因编辑方法，解决不良基因毒性引起的局限性。
CRISPR-Cas9 系统的基因毒性。
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