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World File Search System基因毒性
CRISPR-Cas9 系统的基因毒性。
摘要：基因治疗是治疗单基因疾病的一种很有前途的治疗策略。虽然第一种方法被称为添加剂，是基于病毒载体的使用，但现在越来越多的人开始转向基因编辑。这是通过新一代核酸内切酶，特别是 CRISPR-Cas9 系统的发展实现的。在 CRISPR-Cas9 系统被鉴定后不到十年，它就使得基因编辑进入临床成为可能。然而，在同一时间范围内，人们对 Cas9 可能引起的基因毒性提出了一些疑问。新兴文献指出目标部位存在基因毒性的风险。这里介绍的论文就属于这个主题。该研究的第一部分旨在描述 Cas9 造成的单个双链断裂所引起的基因毒性。通过监测 HDR/InDels 平衡，在核苷酸水平上表征了这些影响，也在染色体水平上进行了表征。染色体完整性的监测突显了一种尚未表征的新的遗传毒性风险。针对这种风险，我们已经开发出一种灵敏且特异的检测系统，以继续对其进行表征。第二个目标是利用 Cas9 D10A 切口酶独特的单链断裂来开发一种更安全、同样有效的基因编辑方法，解决不良基因毒性引起的局限性。
ich s2（r1）：人体用药基因毒性测试与数据判读指引（...
试验结果的再现性，是试验研究包含有新颖方法或获得非预期结果的基本，采用标准化和广泛使用的基因毒性测试进行药品的常规检测，通，通，通，测试结果应当能，但有时因试验结果达不到预先设定的阳性或阴性结
SWP/NcWP 关于基因毒性药物治疗结束后避孕持续时间的建议
更正 3 - 更新第 4.3 节以与第 3.3 节保持一致。修订 1 - 标题从“SWP 关于基因毒性药物治疗结束后避孕持续时间的建议”更改为“NcWP/SWP 关于基因毒性药物治疗结束后避孕持续时间的建议”，以反映 EMA 重组后安全工作组 (SWP) 被非临床工作组 (NcWP) 取代。- 在第 3.1 和 4.1 节中，增加了关于男性患者使用非整倍体化合物治疗时建议的避孕持续时间的说明。- 在第 4.1 和 4.2 节中，包含了关于男性和女性患者使用胶囊药物治疗时建议的避孕持续时间的附加信息。- 在第 4.1 和 4.2 节中，包含了关于男性和女性患者基于半衰期的额外避孕时间段的建议的附加信息。 - 在第 4.3 节中引入了一般性声明，以澄清与避孕持续时间相关的 SmPC 建议的范围。