机构名称：
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摘要 CRISPR这个术语在英文中的缩写是指Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats，即成群的、有规律地分散的短回文重复序列，由于其在基因组中的特点，天然地属于细菌和古菌的防御系统。这已在生物技术上适用于编辑真核细胞（包括人类细胞）的 DNA。 CRISPR-Cas基因编辑系统通常由两部分组成：核酸酶蛋白（Cas）和向导RNA（sgRNA）。该复合物的简单性使其成为一种可重新编程的分子工具，能够靶向和编辑已知基因组中的任何位点。其主要重点是单基因遗传疾病和癌症的治疗。然而，CRISPR 技术除了作为基因编辑器之外，还用于表观遗传编辑、调控基因表达和作为分子诊断方法。本文旨在回顾 CRISPR-Cas 分子工具的应用，特别是在生物医学领域的应用、可能的治疗和诊断，以及迄今为止使用 CRISPR/Cas 基因治疗的临床研究中最相关的进展。
CRISPR-Cas，基因编辑器
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