2019年以来的多种仪器您有可能提交三种不同仪器和 /或方法的参数结果。但是,一些参与者提交了三倍相同的结果,这表明这是单独的结果。情况并非如此,可能会影响统计分析。我们从统计分析中排除了第二和第三测试系统的结果。在将来的调查中不要多次提交相同的结果。
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血友病A是由于X连锁隐性突变引起的凝结因子VIII缺乏引起的一种罕见的遗传性出血障碍。血友病的患病率为17.1例每10万名男性,所有血液中的所有严重程度为A.在南非,据报道有2419例血友病患者,其中2021名患者被诊断为血友病A [1]。血友病A是通过确认VIII缺乏症的诊断,临床表现取决于VIII因子水平,取决于疾病的严重程度(严重,中度或轻度)。存在VIII因子抗体(抑制剂)是血友病A的主要并发症,不幸的是,在大约30%的血友病患者中,VIII替代因子无效。[2]南非严重血友病A抑制剂患者的当前护理标准是治疗出血,因为它们绕过绕过剂,例如活化因子VIIA(NOVO7®)或活化的凝血酶原络合物浓缩液(FEIBA®)。这些药物很昂贵,未接受预防的患者可能会增加与出血有关的发病率的风险,因此国际准则建议预防治疗,以减少患有和无抑制剂的严重血液友善患者的出血频率[2]。emicizumab已在全球范围内被批准为具有和没有抑制剂的血友病患者的非替代疗法。它是皮下给药的,可以每周,每周或每月服用。研究问题:这是一种皮下施用的单克隆双特异性因子IXA和X定向抗体,它使其可以桥接激活的因子IX和因子X,这是在凝结级联反应中通常由活化因子VIII扮演的作用。在南非,Emicizumab进行了常规预防,以防止出血或降低因因子VIII抑制剂而患有血友病A(先天性因子VIII缺陷)患者的出血发作频率。没有关于≤1岁的婴儿的数据,1-2岁儿童的数据有限。建议的剂量为每周的前4周一次为3mg/kg,然后每周一次为1.5 mg/kg(以皮下注射为止)。[3]本综述旨在评估emicizumab的安全性和功效,与患有抑制剂的严重血友病患者的治疗中的护理标准相比。