eltrombopag(revolade) - 血小板蛋白(TPO)受体激动剂 - 指示包括折磨原发性ITP,具有血小板减少症的慢性HCV,耐耐味性贫血 - 治疗性血清浓度 - 每天每天使用10 µg/ml(75 mg)(75 mg)(75 mg)(> 100 µg/mg) SI测量或指数属于制造商的主张!
摘要目的:确定患者经验和偏爱对荷兰免疫血小板减少症(ITP)治疗的血小板素受体激动剂(TPO-RAS)。方法:血小板素受体激动剂患者体验(Trapeze)调查使用离散选择实验(DCE)来引起患者偏好和患者负担调查(PBS)来评估ITP的临床和社会影响。空中飞人从10月6日至2021年11月19日收集的回复。结果:76名受访者完成了DCE:治疗偏好似乎是由给药方法(优势比[OR] 4.33; 95%置信区间[CI] 2.88– 6.52)驱动的,剂量的频率(OR 2.33; 95%CI 1.86-2.92)和药物 - 食品交互作用(或1.95%CI)(OR 1.95%; 95%ci; 95%; 95%; 95%; 95%; 95%; 95%-95%1.。受访者更喜欢口头注射(OR 4.22; 95%CI 2.76–6.46)口服的疗法,每天每天服用一次一次(OR 2.37; 95%CI 1.58–3.54),而食品限制则不受限制(OR 1.90; 95%CI 1.52-2.38)。69名受访者完成了DCE和PBS(平均[范围] 53岁[19-83]年,女性为65%)。七个不完整的PBS响应被排除在分析之外。当前或最近的受访者是接收Eltrombopag(n = 43)或Romiplostim(n = 26),其中30%(n = 21/69)以前已收到另一个TPO-RA。损失(29%,n = 6/21)和缺乏(29%,n = 6/21)的响应是切换TPO-RA的最常见原因。只有28%(n = 18/65)的受访者感到他们的TPO-RA增加了能量水平。结论:患者更喜欢口服疗法,服用频率较低,而无需食物限制。可以改善TPO-RAS上的ITP患者的QOL;提出的负担分析可以为这一努力提供努力。
› Graft Versus Host Disease (GVHD) or › Immune Thrombocytopenia (ITP) or › Multiple Sclerosis or › Neuromyelitis Optica (NMO) Spectrum Disorder or › Systemic Lupus Erythematous (SLE) [Lupus] or › Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (Acquired) or › Evans Syndrome or › Bullous肺炎或›免疫疗法相关的脑炎或›免疫介导的肌病/特发性炎症性肌病或›免疫球蛋白G4相关疾病(IgG4-RD)或›疗程疗法或›疗程性疗法或›疗程疗法或›最小变化疾病疾病或›最小变化疾病或›抗体介导的侵犯(Amr)。
在白喉-破伤风-百日咳-脊髓灰质炎疫苗中报告了免疫源性血小板减少症,但无统计学意义 [2]。许多疫苗接种后都可能出现免疫源性血小板减少症,例如麻疹-腮腺炎-风疹和水痘、脊髓灰质炎、狂犬病和脑膜炎球菌 C,尤其是在儿童时期。这种情况发生在 1-3/100,000 剂疫苗中。分子模拟理论被认为在 ITP 的发展中发挥作用 [3]。在成人病例中,一些疫苗已报告出现血小板减少性血栓性紫癜 (TTP) [4,5,6,7,8,9]。这些病例
摘要:2019 冠状病毒病 (COVID-19) 已成为全球大流行,但治疗选择仍然有限。迄今为止,疫苗接种一直是预防传播和降低疾病严重程度的主要策略。然而,随着大规模接种后的随访观察,COVID-19 疫苗诱发的免疫性血小板减少性紫癜 (ITP) 引起了研究者的关注。本研究报告了一名 78 岁老年女性的病例,该患者在接种 COVID-19 疫苗 (Vero 细胞) 后出现“口腔出血 2 天,四肢散在出血点 1 天”,血常规分析显示白细胞计数为 6.27x10 9 /l,血红蛋白水平为 144 g/l,血小板 (PLT) 计数低至 1x10 9 /l。骨髓细胞形态学显示血小板减少,而未观察到产生血小板的巨核细胞。患者确诊为ITP,给予对症支持治疗,如醋酸泼尼松1mg/kg、重组人血小板生成素、人免疫球蛋白0.4g/kg静脉注射、止血等。治疗开始后1周,患者PLT计数开始升高,9天后恢复正常。本研究旨在提高医务人员对该病的认知,提高公众的警惕性。同时,本研究也为管理此类COVID-19疫苗不良反应提供了一种有效的方法。
摘要本综述总结了使用血小板素受体激动剂(TPO-RAS)治疗婴儿,儿童和青少年的严重血小板减少症的理由和当前数据。它重点介绍已获得美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品局(EMA)批准的小儿患者的物质。Romiplostim和Eltrombopag已经被确定为持续或慢性免疫血小板减少症(ITP)的二线治疗。与成年人一样,目前在严重的性障碍性贫血(SAA),化学疗法诱导的血小板减少症(CIT),骨髓增生性综合征(MDS)和不良的植入菌血细胞在儿科和青少年患者中造血干细胞移植后进行了评估。此外,关于TPO-RA在治疗罕见的遗传性血小板 - 替尼(例如Wiskott-Aldrich综合征(WAS),先天性amegakaryopytic thromocytopenia(CAMT)或MYH9与MYH9相关的血小板细胞减少症,值得未来的关注的研究,都值得未来的关注。当前的发展包括批准用于治疗成人患者慢性肝病(CLD)的血小板减少症的Avatrombopag和Lusutrombobag的测试。在小儿和青少年医学中,我们希望在不久的将来将TPO-RAS作为初级ITP中的第一线治疗,从而考虑了免疫调节作用,从而提高了基于当前的临床临床试验的罕见遗传性血栓细胞。
5 AID:自身免疫性疾病;AUS:澳大利亚;CHN:中国;SGP:新加坡;IND:新药研究;NDA:新药申请 CLL/SLL:慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤;MCL:套细胞淋巴瘤;MZL:边缘区淋巴瘤;r/r:难治性或复发性;MS:多发性硬化症;系统性红斑狼疮,AD:特应性皮炎;ITP:免疫性血小板减少症 财务截止 2023 年第三季度
先天性血栓性血小板减少性紫癜 (cTTP) 是一种血栓性微血管病 (TMA),其特征是严重的遗传性 ADAMTS13(一种具有血小板反应蛋白 1 型基序 13 的解整合素和金属蛋白酶)缺乏症,该病由 ADAMTS13 突变引起。这种罕见的常染色体隐性遗传疾病经常被误诊为免疫性血小板减少症 (ITP) 或溶血性尿毒症综合征 (HUS)。我们在此报告一名 21 岁的男性 cTTP 患者,其患有复合杂合 ADAMTS13 突变。该患者因急性血小板减少症入院,有 5 年慢性血小板减少症病史和 1 个月肾功能不全病史。最初诊断为 ITP,他接受了免疫抑制治疗,包括糖皮质激素和静脉注射免疫球蛋白,这些疗法暂时缓解了病情,但未能预防复发性血小板减少症。最终,通过低 ADAMTS13 0% 活性和 ADAMTS13 基因中的两个杂合变异体 (c.1335del 和 c.1045C > T) 确认为 cTTP,患者每 2-3 周定期接受预防性新鲜冷冻血浆 (FFP) 输注。有趣的是,患者在急性期还表现出 sC5b-9 水平升高,需要与 HUS 区分开来。本报告重点介绍了由复合杂合 ADAMTS13 突变引起的 cTTP,尽管其发病机制需要进一步研究。鉴于 cTTP 的临床表现不典型,有必要对复发性血小板减少症和终末器官损伤患者进行 ADAMTS13 活性甚至基因检测。
ITP 将根据《联邦法规》第 32 部分第 117 条《国家工业安全计划操作手册》(NISPOM,也称为“NISPOM 规则”)保护人员、设施和自动化系统免受内部威胁。该计划将防止间谍活动、针对国家的暴力行为或未经授权披露机密信息和受控非机密信息;阻止已获批准的员工成为内部威胁;检测对机密信息系统构成威胁的员工;并通过行政、调查或其他响应降低机密信息安全面临的风险。