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使用脂质在体内肝脏中递送 CRISPR/Cas9 ...
本演示文稿包含 Intellia Therapeutics, Inc.（“Intellia”、“我们”或“我们的”）根据 1995 年私人证券诉讼改革法做出的“前瞻性陈述”。这些前瞻性陈述包括但不限于关于 Intellia 推进和扩展 CRISPR/Cas9 技术以开发人类治疗产品的能力以及我们的 CRISPR/Cas9 知识产权组合的明示或暗示的陈述；我们实现稳定或有效的基因组编辑的能力；我们有效管理一剂或多剂 CRISPR/Cas9 候选产品的能力；我们临床前研究的潜在时机和进展，包括针对我们的转甲状腺素蛋白淀粉样变性（“ATTR”）项目（“NTLA-2001”）、遗传性血管性水肿（“HAE”）继续进行的非人类灵长类动物研究，以及我们其他项目的其他研究，包括临床前和人体临床试验；里程碑事件的时机和可能实现，以推进我们产品线的进展，包括开发候选药物的选择、启动新药临床试验（“IND”）支持研究和提交 IND；我们能否成功开展 NTLA-2001 的 IND 支持研究，并随后在 2020 年中期提交 IND 申请；我们能否展示我们平台的模块化，并在未来任何研究（包括人体临床试验）中复制或应用我们在临床前研究（包括 ATTR 和 HAE 计划或研究项目）中取得的成果；我们能否在临床前或临床研究中生成数据并复制与我们专有的脂质纳米颗粒（“LNP”）技术（包括其配方和成分）的增强相关的结果，或任何增强将导致产品候选概况的改进；我们专有的 LNP-腺相关病毒（“AAV”）混合递送系统的潜在开发，以推进我们复杂的基因组编辑能力；其他所有类型的体内或离体细胞疗法的潜在开发；我们计划在 2020 年上半年为我们的 HAE 项目提名一名开发候选人；我们对每个项目可能针对的潜在患者群体的预期；我们的许可人或我们从中获得权利的其他方以及第三方和竞争对手的知识产权地位和战略；政府机构的行动；我们作为一家公司的成长以及我们董事会成员和高管对我们的运营和进步的预期贡献；我们的合作对我们的研发项目的影响；有关我们开发项目的监管备案的潜在时间；我们候选产品的潜在商业化机会，包括价值和市场；我们对 2020 年资本使用和其他财务结果的预期；以及到 2021 年底的运营资金能力。
ntla-2002 的安全性和有效性更新，
• 研究参与者及其家人和护理人员 • 新西兰临床研究：Olivia Dempster；副研究员：Karen Lindsay 博士、Leanne Barnett 博士、Mark Marshall 博士、Millie Wang 博士、Rohit Katial 博士、Hannah Woo 博士、Laura Elliott 博士、Paul Hamilton 博士、Christian Schwabe 博士；临床护士经理：Holly Cantwell；药剂师：Ben Oldfifield、Yining Han、Sandy Chang • 奥克兰市医院：Lydia Chan 博士 • 阿姆斯特丹大学医学中心：Petra Zwiers、Remy Petersen MD、Lauré Fijen MD、Daniela Stols-Goncalves MD • 剑桥大学医院：Tom Dymond • Intellia Therapeutics • Simbec-Orion
通过 CRISPR-Cas9 引导的腺嘌呤碱基编辑器捕获 DNA
利益竞争：加州大学董事会已获得和正在申请 CRISPR 技术专利，JAD 和 GJK 是这些技术的发明者。JAD 是 Caribou Biosciences、Editas Medicine、Scribe Therapeutics 和 Mammoth Biosciences 的联合创始人。JAD 是 Caribou Biosciences、Intellia Therapeutics、eFFECTOR Therapeutics、Scribe Therapeutics、Mammoth Biosciences、Synthego 和 Inari 的科学顾问委员会成员。JAD 是强生公司的董事，其研究项目由 Biogen 和辉瑞公司赞助。PAB 是 Beam Therapeutics 的顾问，拥有股票期权。DRL 是 Editas Medicine、Pairwise Plants、Beam Therapeutics 和 Prime Medicine 的顾问和联合创始人，这些公司使用基因组编辑技术。作者已提交了进化 ABE 的专利申请。
在伊特拉氏菌脱氧核仁基因治疗疗法的2B期试验中，稳定且耐用的因子IX水平在Haem
AVD是Biomarin，Sanofi Genzyme，Novo Nordisk，Pfizer，Uniqure和Hematherix的顾问。SWP received a grant/research support from Bayer, BioMarin, Freeline, Novo Nordisk, and Roche/Genentech and is a consultant for ApcinteX, ASC Therapeutics, Bayer, Be Bio, BioMarin, CSL Behring, HEMA Biologics, Novo Nordisk, Pfizer, Regeneron/Intellia, Roche/Genentech, Sanofi, Spark Therapeutics,武田。Equilibra Bioscience和Gene Ventiv的科学顾问委员会成员。ag是生物verativ，Genentech/Roche，BioMarin和Uniqure的顾问，并担任生物verativ和Genentech/Roche的议长局。EG是Genentech，全球血液治疗剂，CSL Behring和Bayer的顾问。PEM和SLQ是CSL Behring的雇员。
NTLA 的临床规模生产和表征...
过继性 T 细胞疗法在某些血液系统恶性肿瘤（尤其是 B 细胞肿瘤）的治疗中表现出令人兴奋的疗效。然而，迄今为止，对于其他癌症，成功率有限，开发安全有效的先进细胞疗法仍面临重大挑战。因此，Intellia Therapeutics 正在利用其专有的基因组编辑和细胞工程能力开发用于治疗急性髓系白血病 (AML) 的下一代 T 细胞疗法。NTLA-5001 是一种自体 T 细胞药物产品，使用 CRISPR/Cas9 进行基因改造以消除内源性 T 细胞受体 (TCR) 表达，并通过 AAV 转导以位点特异性地将编码 Wilms' Tumor 1 (WT1) 靶向 TCR 的转基因整合到 TRAC 基因座中。TCR 识别 WT1 的 HLA-A*02:01 限制性表位。
新英格兰 - 医学杂志 - UCL Discovery
来自伦敦大学学院医学院国家淀粉样变性中心，皇家自由医院（J.D.G.，M.F。）和Richmond药理学，伦敦圣乔治大学（J.T。）- 都在伦敦；新西兰临床研究（例如），奥克兰大学（例如），以及奥克兰市医院（J.K.）Neurology部 - 新西兰奥克兰； Intellia Thera-Peutics，马萨诸塞州剑桥（M.L.M.，J.S.，D.O.，K.R.W.，K.W.，J.P.，J.P.，Y.X.，A.A.A.，A.P.B.，A.P.B.）;和纽约州塔里镇的Regeneron Pharmaceuticals（O.H.，A.M.，C.A.K.，B.Z.，R.S.，D.E.G。）。地址转载请求向淀粉样蛋白和急性期蛋白质中心的Gillmore教授，伦敦大学学院医学司，伦敦皇家自由医院，伦敦Rowland Hill St.，伦敦nw3 2pf，英国或j .Gillmore@uclmore@ucl.ac .ac .Ac .uk。
基石研讨会
* Matthew Porteus，美国斯坦福大学医学院 * Laura Sepp-Lorenzino，美国 Intellia Therapeutics 公司 Romina Marone，瑞士巴塞尔大学，DBM 保留功能的单个氨基酸替代可保护造血干细胞和祖细胞免受体内 CD117 靶向免疫治疗的侵害 Gabriele Casirati，美国波士顿儿童医院 / 丹娜法伯癌症研究所 多重表位工程 HSPC 可实现针对急性髓系白血病的多靶点 CAR-T 细胞免疫治疗 Samuele Ferrari，意大利圣拉斐尔生命健康大学 揭示造血干细胞中碱基编辑和主要编辑的优点和缺点 Ayal Hendel，以色列巴伊兰 通过 CRISPR 基因组编辑在健康供体人类 HSPC 中多重 HDR 以校正 SCID 模拟 Sean McCutcheon，美国杜克大学基于 CRISPR 的表观基因组编辑筛选可识别人类 CD8 T 细胞功能的转录和表观遗传调控因子
Avencell宣布对第一位患者的管理为
AVC-2010是一种用嵌合抗原受体细胞（“ wash”）的T处理，已使用CRISPR技术进行了修改，并结合了两个不同的技术平台。第一个使用通用/开关技术在Avencell中使用“ Unicar”，该技术由一个具有两个组件的系统组成。修饰的T细胞经过遗传修饰，以产生生物学上不活跃的“通用”接收器（表达人肽），并且只有在将它们链接到第二个生物蛋白（“靶向模块”）的情况下，该接收器将其激活，该蛋白将T细胞引导到特定的癌症抗原（在此示例中，CD123）。根据循环中靶向模块的存在或不存在，可以精确而独特的治疗活性控制，具体取决于它是被激活还是停用的。第二个技术平台包括由Intellia Therapeutics购买和创建的同种异细胞工程技术。这项技术使使用无关供体的细胞向患者提供细胞。这些细胞已使用CRISPR/CAS9进行了特异性修饰，以防止宿主（GVHD）的移植和宿主/患者免疫系统的拒绝，无论是先天还是适应性机制。
工具生成器（199800）
从原始专利到新药开发：海外同行Crispr Therapeutics、Editas、Intellia、Toolgen在Crispr/Cas9技术上差别不大。虽然ToolGen由于持有Crispr/Cas9的原始专利可以免费使用该技术，但在海外，持有原始专利的研究实验室（如布罗德研究所和加州大学伯克利分校）和开发新药的公司是分开的，并通过独家许可协议进行新药开发。 ToolGen 正在与美国 Broad Institute 和加州大学伯克利分校进行专利诉讼。目前，ToolGen已被指定为高级方（根据申请日期），并且处于动议阶段。议案阶段的结果预计将于 2022 年中期公布。随后将进入优先权阶段，ToolGen专利侵权审查的方向预计将于2023年上半年公布。 2月28日，美国专利商标局就Crispr/Cas9专利纠纷案作出终审判决，承认基于研究笔记在真核细胞中发现Crispr/Cas9，并认定布罗德专利是一项独立技术。 ToolGen 还需要通过快速的发明日期和基于研究笔记的实验实施来证明。
2.4.4 基因组编辑和表观基因组编辑
• 日本在培育有用微生物菌种、改良农畜产品、基因治疗的应用等各开发领域都处于世界领先水平，并通过与大学机构、大企业、风险投资公司、捐赠基金会等密切合作，进一步提高研发能力。 CRISPR Therapeutics、Editas Medicine、Intellia Therapeutics、Beam Therapeutics等多家创业公司正在农作物开发、工业能源开发、人类疾病治疗等领域开展前沿研发。 • 我们已获得CRISPR/Cas9、Cas12、Cas13以及大部分CRISPR相关基础技术和应用技术的知识产权。 • TALAEN 在高油酸大豆的开发和工业应用方面取得了进展。 • 积极推进体内和体外基因组编辑治疗。针对莱伯先天性黑蒙的体内基因组编辑治疗的临床试验已经开始。 • 使用 ZFN 和 CRISPR 的基因组编辑疗法以及更安全的表观遗传编辑疗法的研究、开发和临床试验正在进行中。该公司已在FDA注册了30多项临床试验，在基因治疗研究领域处于世界领先地位。 • 新型核酸检测技术（Sherlock和DETECTR）已经研发成功，正在开发作为新冠病毒的POCT诊断技术。