Karnofsky绩效量表(KPS)允许将患者分类为其功能障碍。量表与身体能力有关,涵盖了11个阶段,从正常健康到死亡,每个阶段的评分均为百分比。观察到患者执行任务和/或日常生活活动后,医疗保健专业人员分配了0至100之间的分数。评分为100%意味着患者具有正常的身体能力,没有疾病迹象,减少百分比意味着患者的日常生活活动的能力较小。Karnofsky绩效量表可用于比较不同疗法的有效性并评估患者的预后。
对于初始治疗,需要满足以下所有条件: o 以下两项条件: 诊断为伴有多发性神经病的 hATTR 淀粉样变性 证明患者具有致病性 TTR 突变(例如 V30M)并且 o 证明以下之一: 患者基线多发性神经病残疾 (PND) 评分 ≤ IIIb 患者基线家族性淀粉样多发性神经病 (FAP) 第 1 或 2 期 患者基线神经病变损伤评分 (NIS) ≥ 5 且 ≤ 130 患者基线 Karnofsky 体能状态 (KPS) 评分≥ 60% 并且 o 出现该疾病的临床体征和症状(例如周围感觉运动性多发性神经病、自主神经病变、运动残疾等);并且 o 患者未接受过肝移植;并且 o 以下之一: 对于 Amvuttra,患者未同时接受以下任何一种治疗:
- 对于老年患者(通常≥7),具有更剧烈的运动评估的能力(在第2节中进行了描述)4。疲劳a。患者和父母报告的每个问卷调查 - PESSQL疲劳量表(包括儿科和成人版本) - 年轻至2岁的父母报告 - 年轻时可获得5岁的年龄5。功能状态a。患者报告的每个问卷:小儿体育活动问卷(PAQ)i。 PAQ-A量表(14-20岁)II。PAQ-C量表(8-14岁)b。 每个加速度计基于设备的评估(经过验证的,研究级的加速度计或市售设备,例如Apple Watch或Fitbit)c。提供者分配我。 5 - 15年:兰斯基绩效量表II。 > 15年:Karnofsky绩效量表(KPS)d。早期移动评估工具(波士顿AMPAC) - 在VAD的早期阶段,具有基本移动能力的独立性,并确定何时患者现在“功能性”以恢复更剧烈的运动。 *评估每个脆弱的成分是正常或异常的评估,应包括适当时使用规范性的Z分数值(异常(异常在±2 Z分数之外)或问卷和尺度的已发表的规范性截止值。PAQ-C量表(8-14岁)b。每个加速度计基于设备的评估(经过验证的,研究级的加速度计或市售设备,例如Apple Watch或Fitbit)c。提供者分配我。5 - 15年:兰斯基绩效量表II。> 15年:Karnofsky绩效量表(KPS)d。早期移动评估工具(波士顿AMPAC) - 在VAD的早期阶段,具有基本移动能力的独立性,并确定何时患者现在“功能性”以恢复更剧烈的运动。*评估每个脆弱的成分是正常或异常的评估,应包括适当时使用规范性的Z分数值(异常(异常在±2 Z分数之外)或问卷和尺度的已发表的规范性截止值。
iii。自体HCT被认为是对慢性髓样白血病的治疗方法。注意:请参阅附录A查看以前版本的策略语句更改(如果有)。政策指导一些人可能会被视为降低强度调节同种异体造血细胞移植的常规骨髓性同种异体移植物的人。它们包括那些年龄(通常大于60岁)或合并症(例如肝或肾脏功能障碍,普遍衰弱,先前的强化化疗,低卡诺夫斯基绩效状态得分)的个人。对于有资格根据临床状况的脊髓同种异体造血细胞移植的个体,可以认为是骨髓症或降低强度调节方案。描述慢性髓样白血病(CML)是一种造血干细胞疾病,其特征是存在称为费城染色体的染色体异常,这是由9和22染色体的长臂之间的相互易位引起的。慢性髓样白血病最常出现在慢性期中,从中发展为加速,然后是爆炸阶段。同种异体造血细胞移植(Allo-HCT)是CML的治疗选择。相关政策
日本卡纳那川 - 2023年12月22日 - peptidream Inc.(总裁:帕特里克·C·里德(Patrick C. subsidiary of PeptiDream, has entered into a strategic partnership with LinqMed Inc. (President: Yukie Yoshii, Headquarters: Chiba-shi, Chiba, Japan, “LinqMed”) for the clinical development, regulatory filing and commercialization in Japan of 64 Cu-ATSM, a targeted radiotherapeutic for the potential treatment of malignant brain tumors.放射性疗法64 Cu-ATSM是一种小分子二乙酰基双(N 4-甲基硫代性氨基苯巴酮),与放射性同位素铜64(64 CU)偶联。大多数肿瘤在肿瘤内部和周围周围产生缺氧的微环境,这是由于迅速增殖的肿瘤细胞的消耗增加,并且由于肿瘤血管生成而引起的氧气供应不足,并且由于异常而导致的氧气供应不足,而64个CU-ATSM在这些低氧肿瘤微环境中定位于这些较低的肿瘤损伤,并构成了64个Cuunotient in IRRERIC,该损害是64 cusaigention tht Wht tht tht tht tht cu-cuunotic prognotial in IRRERIS in IRRERIC,该损害均可供应。导致肿瘤细胞死亡。 在日本,每年有大约4,000 - 5,000例新的神经胶质瘤病例,5年总生存率(OS)率为15.5%,中位OS为18个月,复发率为51%。 目前尚无对这些复发性恶性脑肿瘤患者的有效或已建立的治疗方法,这些脑肿瘤已被证明是无效的。 预计完成的研究将在2024年上半年读取。大多数肿瘤在肿瘤内部和周围周围产生缺氧的微环境,这是由于迅速增殖的肿瘤细胞的消耗增加,并且由于肿瘤血管生成而引起的氧气供应不足,并且由于异常而导致的氧气供应不足,而64个CU-ATSM在这些低氧肿瘤微环境中定位于这些较低的肿瘤损伤,并构成了64个Cuunotient in IRRERIC,该损害是64 cusaigention tht Wht tht tht tht tht cu-cuunotic prognotial in IRRERIS in IRRERIC,该损害均可供应。导致肿瘤细胞死亡。在日本,每年有大约4,000 - 5,000例新的神经胶质瘤病例,5年总生存率(OS)率为15.5%,中位OS为18个月,复发率为51%。目前尚无对这些复发性恶性脑肿瘤患者的有效或已建立的治疗方法,这些脑肿瘤已被证明是无效的。预计完成的研究将在2024年上半年读取。第1阶段的开放标签介入剂量升级安全性研究已在国家癌症中心(JRCT2091220362)进行,对复发性恶性脑肿瘤(胶质母细胞瘤,胶质母细胞瘤,PCNSL和/或恶性脑膜瘤)的患者已经进行。该研究的主要结果是确定剂量限制毒性(DLT)的发生,并在确定反应率,无进展生存率(PFS)的次要结果,通过内部暴露评估,不良事件的表达,不良事件,类固醇非接收率和Karnofsky绩效状态(KARNOFSKY绩效状态(KPS KPS)估计有效剂量。通过这种合作伙伴关系,Linqmed将继续领导64个Cu-atsm和Pdradiopharma的开发活动,将领导日本的监管申请和商业化活动。根据《战略合作协议》,两家公司将分享日本64 CU-ATSM的开发和商业化的成本和利润。此外,peptidream还参加了Linqmed最近的系列A,现在是Linqmed的股东。
目的立体定向放射外科 (SRS) 是治疗非小细胞肺癌 (NSCLC) 患者脑转移瘤 (BM) 的有效方法。然而,与 SRS 后软脑膜转移 (LM) 发展相关的因素仍不清楚。作者分析了 SRS 后 NSCLC 和 BM 患者中 LM 发展发生的发生率和风险因素,并研究了 LM 发展后的生存结果和预后因素。方法这项回顾性研究包括 2002 年至 2021 年期间因 MRI 诊断为 BM 而接受 SRS 治疗的 NSCLC 患者。作者记录了各种临床和人口统计数据,包括年龄、性别、肿瘤组织学、肿瘤分子特征、颅外疾病状态、既往开颅手术、卡诺夫斯基体能状态、全身治疗、肿瘤体积和 BM 数量。还记录了 LM 诊断后的治疗和生存结果。结果 在 SRS 治疗后,13.7% 的 NSCLC 和 BM 患者发展为 LM。较大的初始肿瘤体积和超过 5 个 BM 病变与 SRS 后 LM 的发展有关,但 EGFR 突变状态和 SRS 后治疗无关。多变量分析显示,对于 SRS 后 LM 患者,LM 后的化疗和靶向治疗与更好的生存相关。结论本研究首次在相对较大的 NSCLC 患者队列中评估 SRS 后 LM 的风险因素。对于存在后续 LM 风险因素(例如初始肿瘤体积和转移性病变数量)的 BM 患者,应考虑具有高 CNS 穿透能力的积极疗法。
预后参数和模型被认为有助于改善脑转移瘤 (BM) 患者的治疗结果。本研究旨在调查基于计算机断层扫描 (CT) 放射组学的列线图预测接受全脑放射治疗 (WBRT) 的非小细胞肺癌 (NSCLC) BM 患者生存期的可行性。回顾性分析了 2012 年 1 月至 2016 年 12 月接受 WBRT 的 195 名 NSCLC BM 患者。使用最小绝对收缩和选择算子 (LASSO) 回归从治疗前 CT 图像中提取和选择放射组学特征。通过整合放射组学特征和临床因素来开发和评估列线图以预测个体患者的生存期。根据 LASSO Cox 回归从 105 个放射组学特征中筛选出 5 个放射组学特征。根据放射组学评分(Rad-score)的最佳截断值,将患者分为低危(Rad-score <= − 0.14)组和高危(Rad-score > − 0.14)组。多变量分析表明,性别、卡氏评分(KPS)和 Rad-score 是总生存期(OS)的独立预测因素。训练队列和验证队列中列线图的一致性指数(C 指数)分别为 0.726 和 0.660。短期和长期生存预测的曲线下面积(AUC)分别为 0.786 和 0.788。综上所述,基于 CT 图像的放射组学特征和临床因素的列线图可用于预测接受 WBRT 的 NSCLC BM 患者的 OS。
基于摘要的树突状细胞(DC)的免疫疗法已应用于胶质母细胞瘤(GBM);但是,告知反应的生物标志物仍然对回应的理解仍然很差。我们在基于替莫唑胺的化学放疗后,研究了接受TFDC免疫疗法的患者,研究了替莫唑胺的化学疗法并确定预后因素的患者,研究了肿瘤融合的DC(TFDC)免疫疗法。纳入了28名GBM异氯酸盐脱氢酶(IDH)野生型(IDH-WT)的成年患者;给予127次TFDC疫苗注射(4.5±2.6次/患者)。GBM IDH-WT患者的5年生存率(24%)可观,验证了TFDC免疫疗法的临床活性,尤其是针对O 6-甲基鸟氨酸-DNA甲基转移酶(MGMT)非甲基化GBM(5年生存率:33%)。确定影响了用TFDC免疫疗法处理的GBM IDH -WT中总体生存(OS)的新因素,评估了临床参数,并进行了涉及转录组和外来分析的全面分子分析。MGMT启动子甲基化状态,肿瘤切除程度和疫苗参数(给药频率,直流和肿瘤细胞数以及融合比)与TFDC免疫疗法后的存活无关。老年以及术前和术后Karnofsky绩效状况与OS显着相关。肿瘤细胞中的HLA-A-A表达和缺乏CCDC88A,KRT4,TACC2和TONSL突变的缺乏与更好的预后相关。我们验证了TFDC免疫疗法对GBM IDH -WT的活性,包括化学抗性的MGMT启动子未甲基化病例。在GBM IDH -WT中预测TFDC免疫疗法功效的分子生物标志物的鉴定将促进3期试验中的设计和患者分层,以最大程度地提高治疗益处。
摘要:目的:探讨全脑放疗(WBRT)联合化疗对乳腺癌脑转移患者及生活质量(QOL)的影响。方法:选取58例BCBM患者作为研究队列,随机分为对照组和研究组。对照组患者接受全脑放疗,放疗方案为:分次2.0 Gy/次,总剂量60 Gy,5次/周,共治疗6周。研究组患者接受全脑放疗联合化疗,放疗方案同对照组,化疗方案为:卡铂(0.3 g/m 2 )每日静脉注射,4周后重复注射1次。治疗后比较两组患者的不良反应。比较两组患者的卡氏体能状态评分(KPS)变化,分析全脑放疗联合化疗与单纯放疗对患者生存状况的影响。结果:治疗后,两组患者的不良反应差异无统计学意义(P>0.05)。研究组客观缓解率为79.31%,高于对照组的34.48%(P=0.001)。根据KPS评分,研究组患者治疗后生活质量明显改善,与对照组相比,差异有统计学意义(P<0.001)。研究组的总生存期和无进展生存期均长于对照组(均P<0.01)。结论:与单纯全脑放疗相比,全脑放疗联合化疗治疗BCBM患者安全、有效,可提高患者生活质量,延长患者生存期。因此该联合治疗值得临床推广应用和进一步研究。