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PPA 定制核心美国 LgMd Cp Val (PPA-F)
• 本配置文件中显示的业绩结果可能包括加入该策略的摩根士丹利账户的综合数据。这些结果在配置文件的投资结果和投资组合季度回报部分中未加阴影，并带有 Select UMA 标签。 • 结果还显示了在 Select UMA 计划中启动该策略之前，管理人自己投资于其投资策略版本的账户的综合数据。这些结果以灰色阴影显示并标记为管理人。虽然这一业绩很重要，但它并未反映摩根士丹利在实施该策略方面所扮演的角色，该角色反映在配置文件的投资结果和投资组合季度回报部分的未加阴影部分中。摩根士丹利与管理人合作，向其客户提供该策略。因此，在过渡月之后，摩根士丹利不会显示管理人自己投资于其投资策略版本的账户的综合数据。因此，管理人的结果和策略的结果可能会有所不同，如下文进一步讨论的那样。 • 如果经理的业绩和策略的业绩之间的过渡月份出现在某个季度的中间，则该季度或年份将在概况的“投资业绩”和“投资组合季度回报”部分中以蓝色标出，并标有“过渡”字样。
治疗LGMD2D研究基金会信
lgmd2d/r3是一种超罕见和进行性的肌肉营养不良的形式，具有类似于杜钦（Duchenne）肌肉营养不良的表型。在美国，少于400个人患有这种疾病，少于50名儿童被诊断出患有这种疾病。与LGMD 2D成年人相比，10岁之前被诊断出的儿童失去了失去的移动，并且疾病进展率要高得多。肉糖蛋白是肌营养不良蛋白相关蛋白复合物的一部分。有四种蛋白质，Alpha（2d），β（2E），Delta（2F）和Gamma（2C），将肌肉膜锚定为DPC（营养不良相关的蛋白质复合物）。一种蛋白质的损失可防止整个4单位复合物在肌肉膜上组装。肌肉损伤，无法修复骨骼和心脏肌肉中DMD中看到的肌肉组织，也是LGMD肉毒杆菌病的病理生理基础。在肌肉和替代纤维化中脂肪浸润的发展导致行动丧失是DMD和LGMD Sarcoglycanopathy中常见的下游途径。相对于DMD，LGMD肉毒杆菌病缺乏进展是由于样本量较小，并且缺乏自然历史数据。Ja那教基金会，MDA和行业等几个组织已经涉足收集自然历史数据。，但样本量的巨大差异阻碍了LGMD肉毒杆菌病的药物发展，尽管儿童的表型与DMD的表型完全相同。
2024 年肢带型肌营养不良症研究进展
▪ 为了改善法国的 LGMD 患者护理，AFM-Téléthon LGMD 同伴支持小组 (Groupe d'Intérêt) 在 Léonard Féasson 教授 (圣艾蒂安) 的帮助下，创建了 LGMD 专用的紧急医疗信息表。 ▪ 此表格为急诊科医生和护理人员提供了需要进行紧急护理时的重要信息（心脏或呼吸系统疾病、应避免的药物和手术、骨折时的应对措施等）。 ▪ 患者可以下载表格并填写个人信息（姓名、LGMD 亚型、全科医生等）、疾病特征和病史。它包含在“kit d'urgence” [急救包] 中，有关人员也可以使用，并有助于安抚患者及其家属。
2024年3月2日，星期六
快速射击临床案例评论第2部分：肌肉疾病（CE认证）约翰·戴（John Day），医学博士，博士（联合主席）巴克里·埃尔希克（Bakri Elsheikh），MBBS，MBBS，FRCP，FAAN，FAAN（共同主席）成人肌动型性疾病性疾病性疾病性疾病性疾病症状疾病的妊娠1型类型1型fullenkamp，phd，PHD，phd诊断：先天纤维类型不成比例？Natalie Katz, MD, PhD Diagnosis Unknown: Suspected Pediatric Dystrophinopathy Natalie Katz, MD, PhD Titinopathy Diagnosis After Decades-Long Odyssey Jennifer Roggenbuck, MS, CGC Adult- Onset Multiple Acyl-CoA Dehydrogenase Deficiency (MADD) Jennifer Roggenbuck, MS, CGC LGMD 2T/R19是由于GMPPB（肌病与NMJ赤字相结合）Matthew Wicklund，MD，Faan恶性高温，CK升高和RYRR1在GMPPB（肌病结合NMJ赤字）中引起的。
2024-MDA-Conference-Agenda-32。 ...
快速射击临床案例评论第2部分：肌肉疾病（CE认证）约翰·戴（John Day），医学博士，博士（联合主席）巴克里·埃尔希克（Bakri Elsheikh），MBBS，MBBS，FRCP，FAAN，FAAN（共同主席）成人肌动型性疾病性疾病性疾病性疾病性疾病症状疾病的妊娠1型类型1型fullenkamp，phd，PHD，phd诊断：先天纤维类型不成比例？Natalie Katz, MD, PhD Diagnosis Unknown: Suspected Pediatric Dystrophinopathy Natalie Katz, MD, PhD Titinopathy Diagnosis After Decades-Long Odyssey Jennifer Roggenbuck, MS, CGC Adult- Onset Multiple Acyl-CoA Dehydrogenase Deficiency (MADD) Jennifer Roggenbuck, MS, CGC LGMD 2T/R19是由于GMPPB（肌病与NMJ赤字相结合）Matthew Wicklund，MD，Faan恶性高温，CK升高和RYRR1在GMPPB（肌病结合NMJ赤字）中引起的。
Dion基金会和Atamyo Therapeutics
肌肉营养不良2C/R5型（LGMD2C/R5）是由法国和马萨诸塞州萨克里coglycan Gene Evry的突变引起的用于治疗的基因治疗 - sarcoglycan相关肢体肌肉肌营养不良2C/R5（LGMD2C/R5）。法国的Atamyo是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发针对肌肉营养不良和心肌病的新一代基因疗法。美国的Dion基金会是一个非营利组织，致力于提高认识和分配资金，以研究和开发罕见遗传疾病的潜在治疗方法，例如肢体束缚肌肉发育不全。Dion Foundation将为ATAMYO的ATA-200（NCT05973630）的临床试验提供资金。这项由Atamyo赞助的研究已经在法国和意大利获得了监管清算。这项多中心，第1B期，开放标签，剂量升级研究将评估静脉内ATA-200的儿童的安全性，药效学，功效和免疫原性，ATA-ATA-200（一种单剂量腺相关病毒（AAV）载体，携带人类γ-Sarcoglycan Transgene。“我们非常感谢有机会与Atamyo建立合作伙伴关系，以帮助将其开创性的研究带到美国的临床场所，以为LGMD2C/R5的儿童进行首次临床试验这是整个LGMD社区的巨大步骤。” Dion基金会的联合创始人兼总裁Courtney Dion说“我们对这一主要合作伙伴关系感到兴奋，并感谢Dion基金会的财政支持，旨在将美国患者包括参加ATA-200的首次人类试验，” AtaMyo首席执行官StéphaneDegove说。“我们已经从事在美国为ATA-200的IND申请准备。”