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肌肉营养不良2C/R5型（LGMD2C/R5）是由法国和马萨诸塞州萨克里coglycan Gene Evry的突变引起的用于治疗的基因治疗 - sarcoglycan相关肢体肌肉肌营养不良2C/R5（LGMD2C/R5）。法国的Atamyo是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发针对肌肉营养不良和心肌病的新一代基因疗法。美国的Dion基金会是一个非营利组织，致力于提高认识和分配资金，以研究和开发罕见遗传疾病的潜在治疗方法，例如肢体束缚肌肉发育不全。Dion Foundation将为ATAMYO的ATA-200（NCT05973630）的临床试验提供资金。这项由Atamyo赞助的研究已经在法国和意大利获得了监管清算。这项多中心，第1B期，开放标签，剂量升级研究将评估静脉内ATA-200的儿童的安全性，药效学，功效和免疫原性，ATA-ATA-200（一种单剂量腺相关病毒（AAV）载体，携带人类γ-Sarcoglycan Transgene。“我们非常感谢有机会与Atamyo建立合作伙伴关系，以帮助将其开创性的研究带到美国的临床场所，以为LGMD2C/R5的儿童进行首次临床试验这是整个LGMD社区的巨大步骤。” Dion基金会的联合创始人兼总裁Courtney Dion说“我们对这一主要合作伙伴关系感到兴奋，并感谢Dion基金会的财政支持，旨在将美国患者包括参加ATA-200的首次人类试验，” AtaMyo首席执行官StéphaneDegove说。“我们已经从事在美国为ATA-200的IND申请准备。”
Dion基金会和Atamyo Therapeutics
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