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通过腺嘌呤碱基编辑将HBS转换为HB G-Makassar与正常血红蛋白功能兼容 对体内基础编辑的LNP优化通过腺嘌呤碱基编辑将HBS转换为HB G-Makassar与正常血红蛋白功能兼容对体内基础编辑的LNP优化
Yamano，Takashi和Al。 单元格165.4（2016）：949-962; Old，Ayal和自然运动33.9（2015）：NBT-3290； Yin，Hao和Nature Biotechnology 35.12（2017）：1179-1187; Finn，Jonathan D.和Al。 报告22.9（2018）：2227-2235。Yamano，Takashi和Al。单元格165.4（2016）：949-962; Old，Ayal和自然运动33.9（2015）：NBT-3290； Yin，Hao和Nature Biotechnology 35.12（2017）：1179-1187; Finn，Jonathan D.和Al。报告22.9（2018）：2227-2235。
LNP配方和过程开发峰会
无论您刚刚开始使用LNP旅程，创建了一个新的LNP平台，还是希望掌握LNP方法，配方和标准的基本基础，LNP 101天都是您的工具包，以促进知识促进成功开发LNP的所有基本原理。与您的同行一起深入概述LNP世界，然后在随后的几天深入研究全新的行业更新和数据。
并行优化LNP和特定疾病的有效载荷...
基础编辑可以使基因组DNA中可编程的单基碱基突变，并有可能永久治愈严重的遗传疾病。意识到这一潜力需要开发安全有效的方法，以将基础编辑试剂传递到目标器官的细胞内隔室。LNP是一种经过临床验证的RNA疗法的技术。在这项工作中，我们优化了LNP，用于传递编码基本编辑器的mRNA，并将RNA引导至肝细胞。使用替代有效载荷，已发表的腺嘌呤基本编辑器（ABE）和在啮齿动物和非人类灵长类动物（NHP）之间保守的指导RNA进行了优化。在平行的努力中，我们开发了疾病特异性的基础编辑器和指导RNA（GRNA），可以纠正致病性突变。当这些治疗有效载荷是在LNP中提出的，它们能够在转基因小鼠模型的肝脏中有效纠正引起疾病的突变。
可冻干的LNP疫苗启用刺激性
癌症免疫疗法代表了一种创新的方法，该方法利用自体免疫系统杀死癌细胞[1]。一系列的免疫治疗技术已纳入临床环境，包括免疫检查点阻滞（ICB），养子T细胞转移，溶血性病毒疗法和治疗疫苗[2，3]。这些策略已改变了常规癌症治疗，并为患有晚期恶性肿瘤的患者提供了新的希望。最近，食品药品监督管理局（FDA）已批准不断扩大的ICBT。然而，在“免疫学上冷肿瘤”中，免疫细胞的渗透缺乏限制了ICBT在一部分患者中的疗效[4，5]。因此，迫切需要将来的临床研究探索更有效的组合治疗方法，特别着重于增强免疫性冷肿瘤对免疫治疗药的反应性。
GenScript eSpCas9 mRNA(m1Ψ)-TRAC sgRNA-ALC0315 LNP
地址：860 Centennial Ave. Piscataway NJ 08854 电话：1-732-885-9188 免费电话：1-877-436-7274 传真：1-732-210-0262
阳离子胆固醇 - 依赖性LNP递送至肺茎...
将阳离子辅助脂质添加到脂质纳米颗粒（LNP）中可以增加肺部递送并减少肝脏递送。然而，尚不清楚电荷是普遍的，还是取决于收取的组件。在这里，我们报告了阳离子胆固醇 - 依赖性的乳化性向乳头辅助脂质 - 依赖依赖性的偏向主义的证据。通过测试196 LNP如何将mRNA传递到22种细胞类型的方式，我们发现带电的胆固醇导致了与带电的助手脂质相比，肝脏递送比率不同。我们还发现，将阳离子胆固醇与阳离子辅助脂质结合在一起，导致心脏中的mRNA递送以及包括干细胞（包括干细胞）的几种肺细胞类型。这些数据突出显示了探索电荷的实用性 - 依赖性LNP TROPISM。
LNP递送CRISPR/CAS12A用于肌动蛋白相关的青光眼的潜在治疗
o 2％–5％的POAG患者在肌动蛋白基因中患有突变，估计为54,000-135,000例患者1,2,4,5 1。风扇和Wiggs。J Clin Invest 2010; 120（9）：3064。2。Weinreb等。JAMA 2014; 311（18）：1901。 3。 家庭和工作验光护理。 可在以下网址提供：https：//homenworkoptometrycare.wordpress.com/2016/10/11/11/overview--primary-open-open-angle-glaucoma/。 2024年5月访问。 4。 指尖等。 人类分子遗传学1999; 8：899。 5。 青光眼：事实和数字。 可用：https：//www.brightfocus.org/glaucoma/article/glaucoma-facts-figures。 2024年5月访问。JAMA 2014; 311（18）：1901。3。家庭和工作验光护理。可在以下网址提供：https：//homenworkoptometrycare.wordpress.com/2016/10/11/11/overview--primary-open-open-angle-glaucoma/。2024年5月访问。4。指尖等。人类分子遗传学1999; 8：899。5。青光眼：事实和数字。可用：https：//www.brightfocus.org/glaucoma/article/glaucoma-facts-figures。2024年5月访问。
基因编辑应用的创新LNP
本演示文稿在1995年的《私人证券诉讼改革法案》的含义中包含“前瞻性陈述”，其中涉及实质性风险和不确定性，包括有关公司的研发计划的陈述，以及公司计划的潜在优势和治疗潜力，包括Verve-201-201-201-201-2011年。本演示文稿中包含的所有陈述，除了历史事实的陈述外，包括有关公司战略，未来运营，未来财务状况，前景，计划和管理目标的陈述，都是前瞻性的陈述。单词“预期”，“相信”，“继续”，“可以”，“估计”，“期望”，“预期”，“打算”，“五月”，“计划”，“计划”，“潜在”，“预测”，“项目”，“项目”，“应该”，“目标”，“意志”，“意志”，“意志”和类似的表达方式，并不打算识别出远见的陈述，全部识别这些概述的陈述，这些陈述都包含这些识别的单词。任何前瞻性陈述均基于管理层对未来事件的当前期望，并受到许多风险和不确定性，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中所提出的或暗示的陈述具有物质上和不利的差异。此外，本演示文稿中包含的前瞻性陈述代表了本文之日起的公司的观点，不应依靠代表公司的观点，截至此日期之后的任何日期。公司预计随后的事件和发展将导致公司的观点改变。这些风险和不确定性包括但不限于与公司有限的运营历史有关的风险；公司提交申请，其产品候选者的时间和能力；在临床试验中提高其候选产品；在预期的时间表上启动，注册和完成其正在进行的和将来的临床试验；正确估计公司候选产品的潜在患者人数和/或市场；在临床前研究和/或Verve-101和Verve-201的临床前研究和/或更早的临床试验中发现的阳性结果；在当前和将来的临床试验中预期的时间表下，推动其候选产品的开发；获得，维护或保护与其产品候选人有关的知识产权；管理费用；并筹集实现其业务目标所需的大量额外资本。讨论其他风险和不确定性以及其他重要因素，其中任何一个可能导致公司的实际结果与前瞻性陈述中包含的结果不同，请参见“风险因素”部分，以及对公司与证券和交易委员会的最新申请和公司交易所的最新申请，并在公司中对潜在风险，不确定性和其他重要因素进行讨论。但是，尽管公司可以选择在将来的某个时候更新这些前瞻性陈述，但该公司明确否认了任何这样做的义务。
基于广谱多抗原 mRNA/LNP 的泛...
。CC-BY-NC-ND 4.0 国际许可证（未经同行评审认证）是作者/资助者，他已授予 bioRxiv 永久展示预印本的许可。它是此预印本的版权持有者此版本于 2024 年 2 月 15 日发布。；https://doi.org/10.1101/2024.02.14.580225 doi：bioRxiv 预印本