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并行优化LNP和特定疾病的有效载荷...
基础编辑可以使基因组DNA中可编程的单基碱基突变，并有可能永久治愈严重的遗传疾病。意识到这一潜力需要开发安全有效的方法，以将基础编辑试剂传递到目标器官的细胞内隔室。LNP是一种经过临床验证的RNA疗法的技术。在这项工作中，我们优化了LNP，用于传递编码基本编辑器的mRNA，并将RNA引导至肝细胞。使用替代有效载荷，已发表的腺嘌呤基本编辑器（ABE）和在啮齿动物和非人类灵长类动物（NHP）之间保守的指导RNA进行了优化。在平行的努力中，我们开发了疾病特异性的基础编辑器和指导RNA（GRNA），可以纠正致病性突变。当这些治疗有效载荷是在LNP中提出的，它们能够在转基因小鼠模型的肝脏中有效纠正引起疾病的突变。
GLNP 自然战略 2020 – 制定当地自然恢复战略
本文件提供了自然战略工作流当前状态的背景信息，列出了国家指导方针和地方目标。7 月，一份咨询文件分发给所有合作伙伴。根据第三版生物多样性行动计划的结论，这份文件提出了一项针对大林肯郡的新自然战略提案，该计划自 2015 年修订以来形成了 GLNP 自然战略。这份咨询文件是在 3 月举行的利益相关者研讨会之后发布的。8 月，环境、食品和乡村事务部宣布，他们正在与英国自然保护署和当地合作伙伴组织合作，在 2020/21 年期间在五个地点试行制定地方自然恢复战略 (LNRS)。这五个试点地区是：白金汉郡、康沃尔郡、坎布里亚郡、大曼彻斯特郡和诺森伯兰郡，试点由地方当局领导。环境、食品和乡村事务部已经提出了一项拟议的 LNRS 准备方法，试点地区将遵循该方法，如下所示。试点经验将有助于制定在全国范围内推广 LNRS 的方法。所有官方 LNRS 都需要遵循最终在次级立法中规定的程序，试点将提供相关信息。关于 LNRS 的具体内容及其制作方法的更多细节将在未来一年左右逐步明确。LNRS 的格式与咨询文件中提出的格式非常相似。此外，当前政府的时间表与 2025 年实现的拟议目标非常吻合，届时 LNRS 应该到位。在制定程序的同时，可以开展 LNRS 的开发工作。Defra LNRS 指导