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摘要：神经系统疾病通常无法治愈而使人衰弱。当前大多数疗法都是姑息性的，而不是改善疾病。因此，非常需要新的治疗神经系统疾病的策略。基于mRNA的治疗药具有巨大的治疗这种神经系统疾病的潜力。但是，交付的挑战限制了其临床潜力。脂质纳米颗粒（LNP）是大脑的有前途的递送载体，因为它们的毒性更安全和效果更高。尽管如此，对于LNP介导的mRNA传递到大脑的信息知之甚少。在这里，我们采用了基于MC3的LNP，并成功地将CRE mRNA和CAS9 mRNA/AI9 SGRNA传递到成年AI9小鼠脑；在整个纹状体和海马中，大于一半以上的海马，通过直接的脑内注射MC3 LNP mRNA沿着罗斯特·尾轴穿透。MC3 LNP CRE mRNA成功转染了纹状体中的细胞（效率约为52％）和海马（约49％的效率）。此外，我们证明了MC3 LNP CAS9 mRNA/AI9 SGRNA编辑了纹状体中的细胞（效率约为7％）和海马（约3％效率）。进一步的分析表明，MC3 LNP介导mRNA递送到多种细胞类型，包括大脑中的神经元，星形胶质细胞和小胶质细胞。总体而言，基于LNP的mRNA递送在脑组织中有效，并显示出对治疗复杂神经系统疾病的巨大希望。
脂质纳米颗粒在脑内注射后将mRNA传递到大脑
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