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受过训练的免疫作为Duchenne肌肉营养不良症治疗性免疫调节的潜在靶标
涉及先天免疫细胞的炎症失调，特别是单核细胞/巨噬细胞谱系，是导致Duchenne肌肉营养不良症（DMD）发病机理的关键因素。受过训练的免疫力是一种抗感染的进化古老的保护机制，其中表观遗传和代谢改变赋予了先天免疫细胞对各种刺激的非特殊性过度反应性。在DMD动物模型（MDX小鼠）中的最新工作表明，巨噬细胞表现出训练有素的免疫力的基本特征，包括存在先天免疫系统“记忆”。通过骨髓移植对训练的表型对健康的非疾病小鼠的表观遗传变化和耐用的可传播反映了后者。机械上，建议通过受损的肌肉受损的因素在骨髓水平上诱导了4个调节的，带有样本的先天免疫的记忆样能力，从而夸大了促进性和抗流量的基因的上调。在这里，我们提出了一个概念框架，以参与训练有素的免疫力参与DMD发病机理及其作为新的治疗靶点的潜力。
目的构建的逆转录酶和TAQ DNA聚合酶在存在抑制剂的情况下可提供高产量
分子诊断（MDX）应用的许多进步是建立在新型酶的工程上的，这些酶允许访问以前无法捕获的信息。为了满足对高度功能和专用的酶促工具的不断发展的需求，我们利用了酶工程平台的组合，包括专有平台，该平台使我们能够选择具有基因组学和分子诊断应用的功能。我们的平台可以使多种DNA和RNA修改的酶进行工程，这些酶利用大规模的，无假设的文库作为选择输入，以增强酶活性和/或引入新型活动。我们介绍了有关逆转录酶（RT）和TAQ DNA聚合酶（TAQ DNAP）的工程工作的数据 - 两种通常用于检测患者样品中的RNA和/或DNA病毒的酶以进行护理点（POC）诊断。我们的屏幕确定了RT变体，具有增加的热稳定性和对抑制剂和TAQ DNAP变体的耐受性，对抑制剂的速度和耐受性提高。
dlk1-dio3簇miRNA调节杜钦肌营养不良症的营养不良肌肉中的线粒体功能
divenne肌肉营养不良（DMD）是由肌营养不良蛋白表达受损引起的严重肌肉疾病。虽然线粒体功能障碍被认为在DMD中起着重要作用，但这种功能障碍的机制仍然有意义。在这里我们证明，在DMD和其他肌肉运动障碍中，大量的DLK1-DIO3聚集的miRNA（DD-MIRNA）在再生肌纤维和血清中的再生。为了表征这种功能障碍的生物学作用，在小鼠肌肉中同时在体内过度表达了14个DD-MIRNA。转录组分析揭示了肌肉异位过表达14个DD-MIRNA和MDX diaphragm的高度相似的变化，具有自然上调的DD-MIRNA。在通常失调的途径中，我们发现抑制线粒体代谢，尤其是氧化磷酸化（OXPHOS）。在IPS衍生的骨骼肌管中击倒DD-MIRNA导致OXPHOS活性增加。数据表明（1）DD-MIRNA是DMD肌肉中营养不良变化的重要介体，（2）线粒体代谢，尤其是通过协调的上调节的DD-MIRNA在DMD中靶向DMD。这些发现提供了有关肌肉营养不良中线粒体功能障碍的机理的洞察力。
Accupater HIV-1定量RT-PCR试剂盒
根据Bioneer Corporation的预期用途索赔的预期用途，“ Accupater HIV-1定量RT-PCR试剂盒是一种体外诊断试剂盒，用于量化HIV-1（人类免疫缺陷病毒类型1）RNA在人EDTA-Plasma样品中通过实时时间反应（PCR）使用的常见通用系统。该系统包括用于自动核酸提取的ExiPREP DX仪器和实时PCR的外赛车。Accupater HIV-1定量RT-PCR试剂盒旨在与临床表现和其他实验室制造商结合使用，用于HIV-1受感染患者的临床管理。该测试可通过测量基线HIV-1水平来评估患者预后，或者通过测量抗逆转录病毒治疗过程中HIV-1 RNA水平的变化来监测抗逆转录病毒疗法的影响。HIV-1基因型对8.0 log 10 IU/ml（7.74 log 10 cp/ml）的范围内。该试剂盒不打算用作包括血液和血液产品在内的临床样本中HIV-1感染的筛查测试。它不打算对HIV-1感染的初始临床诊断，例如HIV-1筛查。预期的用户
用于超低剂量 CRISPR/Cas9 基因编辑的脂异肽复合物
评估了含有琥珀酰四乙烯五胺 (Stp) 和脂氨基脂肪酸 (LAF) 的双 pH 响应异种肽载体用于基于 CRISPR/Cas9 的基因组编辑。使用三种不同的基因组靶标（Pcsk9、eGFP、mdx 外显子 23），在三种不同的报告细胞系中筛选了不同的载体拓扑结构、LAF/Stp 比率的变化和 LAF 类型作为 Cas9 mRNA/sgRNA 多聚复合物。鉴定出一种 U 形和三种束 (B2) 形脂异种肽，它们表现出显著的效率。在亚纳摩尔 EC 50 浓度分别为 0.4 nM sgRNA 和 0.1 nM sgRNA 的顶级 U 形和顶级 B2 载体中，即使在全 (≥ 90%) 血清中孵育后，仍观察到顶级载体的基因组编辑效力。多聚复合物与单链 DNA 模板共同递送 Cas9 mRNA/sgRNA，用于同源性定向基因编辑，导致报告细胞中 eGFP 转化为 BFP 的比例高达 38%。顶部载体被配制成多聚复合物或脂质纳米颗粒 (LNP)，随后用于体内给药。制剂在 4 ◦ C 下储存时表现出长期的物理化学和功能稳定性。重要的是，静脉内注射多聚复合物或 LNP 介导肌营养不良蛋白基因的体内编辑，触发肌营养不良蛋白表达的心肌、骨骼肌和脑组织中 mRNA 外显子 23 剪接调节。