产前成像,分子诊断工具和遗传筛查的进展已解锁在临床症状发作之前治疗子宫内先天性疾病的可能性。可以利用胎儿手术和子宫干细胞移植,以分别治疗特定的结构性先天缺陷和先天性血液学混乱,在子宫基因疗法中,可以使表型纠正子宫内广泛的遗传疾病范围。然而,实现子宫基因疗法的广泛潜力的主要挑战是转基因细胞内递送的生物相称性和效率。在这篇综述中,我们概述了子宫基因疗法组件的交付的独特考虑,并突出了应对这些挑战的病毒和非病毒输送平台的进步。我们还讨论了子宫基因编辑中的专门递送技术,并为工程师提供了新型的递送方式,以实现这种有希望的治疗方法的临床翻译。©2020 Elsevier B.V.保留所有权利。
怀孕期间治疗疾病的一个主要挑战是,小分子治疗剂是通过胎盘运输的,并引起了发育中的胎儿的毒性。胎盘负责提供营养,清除废物并保护胎儿免受有毒物质的侵害。因此,胎盘充当母亲和胎儿之间的生物疗法,可用于药物输送。纳米颗粒技术通过控制治疗剂与胎盘相互作用,为怀孕期间的安全药物提供了机会。在这篇综述中,我们提出了专门设计的纳米颗粒药物递送技术,以利用胎盘作为专门治疗母体,胎盘或胎儿疾病的生物屏障,同时最大程度地减少脱离剂量的毒性毒性。此外,我们讨论了怀孕期间实施药物输送技术的机会,挑战和未来方向。©2020 Elsevier B.V.保留所有权利。