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Margolis稀有疾病摘要
患者输入可以帮助研究人员，赞助商和监管机构有关有意义的临床试验终点，不同试验设计的可行性以及治疗环境的可行性，例如患者种群中该疾病可能未表征或众所周知的患者人群中的风险承受能力水平。美国食品药品监督管理局（FDA）正在进行许多持续的活动，以提高有意义的患者参与，例如患者聆听课程和以患者为中心的药物开发（PFDD）会议。本报告的附录包含更详细的FDA计划和与罕见疾病药物开发有关的计划。这些参与机会（包括）可以作为进一步的赞助商和监管机构对患者社区的优先事项和经验的理解的重要起点，这反过来又可以为临床试验设计提供依据，并最终产生可靠的证据以支持营销应用。但是，可以探索进一步加强患者，监管者，赞助商和研究人员之间有意义的相互作用的机会，以更好地支持罕见的疾病药物开发。
•罗伯特·桑德斯（Robert Saunders）博士 - 卫生保健转型高级研究总监，兼职副教授兼核心教职员工，杜克 - 马尔戈利斯Inst
•从研究中，如果基准低/具有挑战性，组织可能不会加入VBP模型，并且如果随着时间的推移，基准rebass/棘轮降低了，组织可能会留下VBP模型（因此，满足越来越具有挑战性）。•基准测试对医师领导的与医院主导的ACO的参与不同。•安全网组织和类似的编码文化可能没有降低其有效基准的编码文化。•只有一些VBP计划在其基准测试中说明了与医学和社会服务不足的人群有关的因素（例如，ACO Reach的健康权益基准调整）。•总体激励措施的差异（基准，风险调整，停止损失的组合）可以使一些计划（例如MA）在财务上可持续比许多VBP计划更可持续。
演讲者简介 - 杜克-马戈利斯健康政策中心
Amy P. Abernethy，现任 Verily 产品开发总裁兼首席医疗官。Abernethy 博士最近宣布，她将离开 Verily，创办一家专注于推进证据生成的非营利机构。在那里，她将领导旨在为健康政策提供信息的计划，展示医疗保健环境中的新功能，并资助推动临床研究创新的项目。Abernethy 博士曾任美国食品药品管理局首席副局长兼代理首席信息官。此前，她曾担任 Flatiron Health 的首席营销官/首席战略官，并在杜克大学担任多个职务，并担任医学教授。Abernethy 博士就读于宾夕法尼亚大学，之后进入杜克大学医学院，并在澳大利亚弗林德斯大学获得博士学位。
2023-2024 年 Margolis 学者概览
知识构建：健康政策课程、每两周一次的 Margolis 研讨会和其他公共会议、健康政策基础研讨会以及期刊和读书俱乐部讨论系列 技能提升与培训：研究、沟通、职业和领导技能实验室和/或模块、研究和教学助学金、健康政策实习以及健康政策领导力活动组织 专业发展：为相关会议出席和其他专业培训提供量身定制的学术和专业建议/指导和支持 社区建设与网络：一年一度的 Margolis 学者活动、非正式和正式的同伴指导、“与专家见面”会议和其他协调的机会来会见健康政策领域的领导者、一年一度的 Margolis 中心静修会和 Margolis 学者社交活动以及社区服务项目