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患者输入可以帮助研究人员，赞助商和监管机构有关有意义的临床试验终点，不同试验设计的可行性以及治疗环境的可行性，例如患者种群中该疾病可能未表征或众所周知的患者人群中的风险承受能力水平。美国食品药品监督管理局（FDA）正在进行许多持续的活动，以提高有意义的患者参与，例如患者聆听课程和以患者为中心的药物开发（PFDD）会议。本报告的附录包含更详细的FDA计划和与罕见疾病药物开发有关的计划。这些参与机会（包括）可以作为进一步的赞助商和监管机构对患者社区的优先事项和经验的理解的重要起点，这反过来又可以为临床试验设计提供依据，并最终产生可靠的证据以支持营销应用。但是，可以探索进一步加强患者，监管者，赞助商和研究人员之间有意义的相互作用的机会，以更好地支持罕见的疾病药物开发。
Margolis稀有疾病摘要
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