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World File Search System试验设计
统计考虑：试验设计和样本量
主要终点 实验室确诊的拉沙临床疾病 次要终点 • 感染（可能转为共同主要终点） • 对先前免疫措施的分层分析 • 对不同谱系和/或进化枝的分层分析（筛选分析） • 死亡 • 风险的免疫相关性和保护替代物，即疫苗效力的替代物
人工智能临床试验设计指南
联系方式 食品药品安全部国家食品药品安全评估研究所医疗器械评估部数字健康设备科 电话：+82-43-719-3982 传真：+82-43-719-3940 电子邮箱：digitalhealth@korea.kr
平台、篮子和雨伞试验设计
基因组学和精准医学的进步改变了肿瘤临床试验的设计方式。与传统的单一肿瘤试验相比，主方案通常分为篮子试验、伞状试验或平台试验，在单一总体方案下对多个亚组进行研究。篮子试验招募具有特定遗传标记的患者，以测试一种或多种靶向疗法，而与肿瘤的解剖位置无关。伞状试验同时在具有单一肿瘤类型但根据分子改变分为亚组的患者中测试多种靶向疗法。在平台试验中，针对共同对照组测试几种干预措施，但患者可以根据贝叶斯框架下的疗效和无效规则进入和退出试验。2019 年的系统评价确定了 49 项篮子试验、18 项伞状试验和 16 项平台试验。1 大多数篮子试验 (96%) 和伞状试验 (89%) 是探索性的 (例如 I 期或 II 期)，而大约一半 (47%) 的平台试验是 III 期设计。这些试验大部分是在肿瘤学领域进行的（92%），在审查时正在进行中（82%）。预计未来几年使用这些新试验设计测试的治疗方法数量将继续快速增加。监管机构、卫生技术评估 (HTA) 机构和决策者在评估这些新研究设计产生的证据时面临着众多挑战。
现代临床试验设计概述
•平台试验设计：一种试验设计，可以随着时间的推移评估多种干预措施。•带有子协议附录的总体方案•篮子试验，伞试验和平台试验•篮子试验：对具有共同因素的多种疾病进行了靶向治疗。•伞试验：单个疾病中的多种靶向疗法，基于特定因素分为多个子研究。•自适应试验设计：根据预先指定的规则和基于预定时间表的临时分析，试验设计随着信息的发展而演变。•主协议：旨在评估具有标准元素的多种介入假设的主要协议（补充了特定于干预的附录，其他与协议相关的附录）。
平台，篮子和伞试验设计
越来越多的共识是，在药物研究和开发的各个阶段使患者对所有利益相关者都有潜在的好处。吸引患者可以促进知情同意和理解的改善，确保最佳的试验入学率和保留率，并确保测量试验和患者报告的结果，这些结果对那些可能使用新治疗的人相关且有意义。在卫生技术评估（HTA）评估中，关于患者如何贡献决策的共识较少。但是，通常可以接受的是，通过吸引患者，透明度和投入提高，这可以为临床和经济数据增加含义，从而可能导致更好的决策。患者，家庭和看护人提供了有关未满足的需求，疾病和当前治疗的影响，患者的预期和价值观，甚至可能对正在评估的新技术的经验。
临床试验设计创新白皮书最终版
术语 详细定义 自适应设计 自适应设计是指允许在试验启动后对试验和/或统计程序进行修改，而不会损害其有效性和完整性的设计。其目的是使临床试验更灵活、更高效、更快速。 丰富设计 丰富设计旨在提高药物开发效率，并通过根据临床、实验室、基因组和蛋白质组因素为受益患者量身定制治疗方案来支持精准医疗。 主方案 主方案是一种总体方案，旨在回答多个问题。主方案可能涉及多种疾病或单一疾病（由当前疾病分类定义）的一种或多种干预措施，具有多种干预措施，每种干预措施都针对生物标志物定义的人群或疾病亚型。 伞状试验 伞状试验研究在单一疾病人群中以单一药物组合形式施用的多种研究药物。[参考 FDA 关于主方案的指南]。试验可能包括患者亚分组和亚组特定治疗，但这不是伞状试验的基本方面。篮式试验篮式试验研究单一疗法对多种疾病或疾病亚型（如疾病年龄、组织学、基因或其他生物标志物）的作用[参考 FDA 主方案指南]。平台试验平台试验以永久性和开放式的方式研究单一疾病的多种疗法，治疗完成后退出试验，新疗法可用且试验中有空间容纳它们时进入试验。
灵活的微随机试验设计和样本量考虑
摘要 技术进步使得向个人提供移动健康干预成为可能。这种进步催生出了一种新框架，即即时自适应干预，旨在在个人需要时为其提供正确的支持。最近提出了微随机试验设计，以测试这些即时自适应干预措施组成部分的近端效应。然而，现有的微随机试验框架仅考虑在研究开始时添加了固定数量类别的组成部分。我们提出了一种更灵活的微随机试验设计，允许在研究期间向组成部分添加更多类别。请注意，研究期间添加的类别数量和时间需要最初固定。提出的设计是受糖尿病和心理健康自适应通知跟踪和评估研究的合作推动的，该研究学习传递有效的短信，以鼓励糖尿病和抑郁症患者进行身体活动。我们开发了新的检验统计量和相应的样本量计算器，用于灵活的微随机试验，采用的方法类似于纵向数据的广义估计方程。进行了模拟研究以评估样本量计算器，并为计算器开发了 R Shiny 应用程序。
“提供最先进的临床试验设计，统计分析和培训”
为什么这种设计最佳？•最大耐受剂量（MTD）可能不是治疗新疗法患者的最佳剂量，其疗效不会随着剂量升级而增加。•确定优化患者风险效率折衷的最佳生物学剂量（OBD）成为目标•BOIN12设计最佳对于寻找OBD是最佳的，因为它可以通过同时考虑剂量和毒性和毒性来提高剂量升级和降低的决定，从而使患者的毒性具有毒性，从而使毒性具有毒性，以使毒性达到毒性。