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World File Search System试验设计
现代临床试验设计概述
•平台试验设计：一种试验设计，可以随着时间的推移评估多种干预措施。•带有子协议附录的总体方案•篮子试验，伞试验和平台试验•篮子试验：对具有共同因素的多种疾病进行了靶向治疗。•伞试验：单个疾病中的多种靶向疗法，基于特定因素分为多个子研究。•自适应试验设计：根据预先指定的规则和基于预定时间表的临时分析，试验设计随着信息的发展而演变。•主协议：旨在评估具有标准元素的多种介入假设的主要协议（补充了特定于干预的附录，其他与协议相关的附录）。
登革热疫苗的临床试验设计和政策预期
1. Qiao 等人，2011 年，仅在第 7 天和第 14 天测量病毒血症，但未报告累积病毒血症 2. Poo 等人，2011 年，仅在第 7 天和第 14 天测量病毒血症，但未报告累积病毒血症 3. Dayan 等人，2013 年；CYD 5:5:5:5 配方。仅通过 RT-PCR 测量病毒血症 4. Torresi 等人，2017 年；CYD 批次间一致性试验。在第 6、8、10、14 和 20 天测量病毒血症 5. Rupp 等人，2015 年；在第 7、9、11、14 和 17 天测量病毒血症 6. Russell 等人，ASTMH，2019 年，Merck V181。仅在第 7 天和第 12 天收集病毒血症
Q＆A与心血管专家Adam Lubert博士白皮书：优化肥胖症中的临床试验设计和研究执行：MEDPACE方法
FDA行业指南：开发体重管理产品（2007年2月）指出，对于肥胖症的第3阶段试验，主要终点应包括活跃产品与安慰剂治疗组中基线体重的平均百分比损失的差异。2然而，要使一种新的抗肥胖药物成功，它不仅必须实现竞争性的体重减轻量（BWL），而且还应具有额外的效果，以区分现有的市场产品（例如，质量质量的改善，或者是体内脂肪质量损失的改善，改善了血糖和代谢参数）。最近的一些试验，例如Bimagrumab在肥胖/ 2型糖尿病超重患者中的2期试验（T2DM）通过双能量X射线吸收仪（DXA）作为主要端口，利用了总体脂肪质量的基线变化。3肥胖症中半卢比的基准步骤临床试验还包括DXA子研究，该试验表明体内组成的变化，包括减少总脂肪质量和区域内脏脂肪质量和相对于总体体重的比例增加。7
通过创新试验设计提高 SLE 药物研发的资源利用率
摘要 SLE 是一种复杂的自身免疫性疾病，存在大量未满足的需求。许多旨在研究新疗法的临床试验正在积极招募患者，这给有限的资源带来了压力，并造成了效率低下，增加了招募难度。这促使开发新药和治疗策略的研究人员考虑创新的试验设计，以提高证据生成效率；这些策略建议进行更少的试验，涉及更少的患者，同时在安全性和有效性数据收集和分析方面保持科学严谨性。在本综述中，我们介绍了两项创新的 IIb 期研究设计，研究依伐白介素 alfa 和罗齐巴福斯 alfa 用于治疗 SLE，它们采用了自适应研究设计。该设计被选为美国食品和药物管理局复杂创新试验设计试点计划中的案例研究，研究依伐白介素 alfa。自适应设计方法包括在预定义的中期时间点进行前瞻性计划的修改。通过中期无效性评估，当研究疗法不太可能为患者带来有意义的治疗益处时，可以提前结束试验，从而让符合条件的患者参与其他可能更有希望的试验，或寻求替代疗法。反应自适应随机化允许在研究进行期间根据积累的数据改变随机化比率，以支持更有效的剂量组。在整个试验过程中，安慰剂组的分配比率保持不变。这些设计要素可以提高治疗效果估计的统计功效，并增加为最佳剂量收集的安全性和有效性数据量。此外，这些试验可以提供所需的证据，可能作为监管部门批准所需的两项确认性试验之一。这可以减少多个 III 期试验的需要、总患者需求、个人暴露风险，并最终减少研究药物开发计划的时间和成本。
灵活的微随机试验设计和样本量考虑
摘要 技术进步使得向个人提供移动健康干预成为可能。这种进步催生出了一种新框架，即即时自适应干预，旨在在个人需要时为其提供正确的支持。最近提出了微随机试验设计，以测试这些即时自适应干预措施组成部分的近端效应。然而，现有的微随机试验框架仅考虑在研究开始时添加了固定数量类别的组成部分。我们提出了一种更灵活的微随机试验设计，允许在研究期间向组成部分添加更多类别。请注意，研究期间添加的类别数量和时间需要最初固定。提出的设计是受糖尿病和心理健康自适应通知跟踪和评估研究的合作推动的，该研究学习传递有效的短信，以鼓励糖尿病和抑郁症患者进行身体活动。我们开发了新的检验统计量和相应的样本量计算器，用于灵活的微随机试验，采用的方法类似于纵向数据的广义估计方程。进行了模拟研究以评估样本量计算器，并为计算器开发了 R Shiny 应用程序。
人工智能临床试验设计指南
联系方式 食品药品安全部国家食品药品安全评估研究所医疗器械评估部数字健康设备科 电话：+82-43-719-3982 传真：+82-43-719-3940 电子邮箱：digitalhealth@korea.kr
Q＆A与心血管专家Adam Lubert博士 白皮书：优化肥胖症中的临床试验设计和研究执行：MEDPACE方法
在我从事临床实践工作的时间里，我对稀有疾病与患有更常见病情的患者有多大的照顾。例如，当我看到心力衰竭患者时，我可以根据招募数千名患者的高质量临床试验做出基于证据的治疗决策。另一方面，针对我的患者的治疗建议通常依赖于其他具有不清楚的疾病的治疗方法的外推。我很幸运能够参加其中一些罕见情况的临床试验，这引起了我对我不知道的临床发展的兴趣。因此，我决定利用我的经验和动力作为驱动力来为心血管疾病的治疗进步做出贡献。
少吗？精炼肺实施了一种新型试验设计，以解决可能的免疫疗法过度治疗
Authors: Ehsan Ghorani 1 *, Matteo Quartagno 2 *, Fiona Blackhall 3 , Duncan C. Gilbert 2 , Mary O'Brien 5 , Christian Ottensmeier 6 , Elena Pizzo 7 , James Spicer 8 , [a patient representative], Alex Williams 9 , Philip Badman 9 , Mahesh K.B.Parmar 2 *和Michael J. Seckl 1 *代表精炼肺调查人员。
组合临床试验设计的考虑
具有多个PD-（L）1抑制剂的摘要批准了美国食品药品监督管理局的数十个适应症，在辅助，一线转移性，二线转移性和难治性治疗环境中暴露于这些药物的患者数量迅速增加。尽管有些患者会经历持久的益处，但许多患者没有临床反应，或者在对治疗的初步反应后看到其疾病进展。非常需要确定克服抗药性并赋予这些患者临床益处的治疗方法。PD-1途径阻滞具有最长的黑色素瘤，非小细胞肺癌（NSCLC）和肾细胞癌（RCC）。因此，这些设置在阻力方面也具有最广泛的临床经验。在2021年，代表这些疾病的患者进行了为期一年的努力，在为期两天的研讨会（包括学术，工业和监管参与者）中达到最终努力，以了解与以前暴露于抗PD-（L）1特工和外表临床临床专用临时试验的患者相关的挑战，以了解有效的疗法。本手稿通过这项努力提出了关键的讨论主题和立场，特别关注了资格标准，比较器和终点的主题，以及用于治疗黑色素瘤，NSCLC或RCC患者的组合疗法的肿瘤特异性试验设计选项，或先前的PD-（L）1 pathway bothaway封锁。