机构名称：
¥ 1.0
摘要 SLE 是一种复杂的自身免疫性疾病，存在大量未满足的需求。许多旨在研究新疗法的临床试验正在积极招募患者，这给有限的资源带来了压力，并造成了效率低下，增加了招募难度。这促使开发新药和治疗策略的研究人员考虑创新的试验设计，以提高证据生成效率；这些策略建议进行更少的试验，涉及更少的患者，同时在安全性和有效性数据收集和分析方面保持科学严谨性。在本综述中，我们介绍了两项创新的 IIb 期研究设计，研究依伐白介素 alfa 和罗齐巴福斯 alfa 用于治疗 SLE，它们采用了自适应研究设计。该设计被选为美国食品和药物管理局复杂创新试验设计试点计划中的案例研究，研究依伐白介素 alfa。自适应设计方法包括在预定义的中期时间点进行前瞻性计划的修改。通过中期无效性评估，当研究疗法不太可能为患者带来有意义的治疗益处时，可以提前结束试验，从而让符合条件的患者参与其他可能更有希望的试验，或寻求替代疗法。反应自适应随机化允许在研究进行期间根据积累的数据改变随机化比率，以支持更有效的剂量组。在整个试验过程中，安慰剂组的分配比率保持不变。这些设计要素可以提高治疗效果估计的统计功效，并增加为最佳剂量收集的安全性和有效性数据量。此外，这些试验可以提供所需的证据，可能作为监管部门批准所需的两项确认性试验之一。这可以减少多个 III 期试验的需要、总患者需求、个人暴露风险，并最终减少研究药物开发计划的时间和成本。
通过创新试验设计提高 SLE 药物研发的资源利用率
主要关键词
相关文件推荐
