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2020 年，约 90% 的 12 岁及以上 CF 患者可以使用高效的囊性纤维化跨膜传导调节剂。这些变革性疗法必将降低发病率并进一步延长寿命。药物开发渠道中充满了解决 CF 疾病大多数方面的疗法。随着生存率和 CF 疗法的进步以及 CF 护理的复杂性增加，药物开发过程变得更加复杂。此外，随着 CF 患者健康状况的改善，检测临床结果的有意义的变化变得更加困难。CF 临床试验的设计变得更加复杂，需要创新方法来继续推进药物开发。本综述概述了从临床前阶段到 IV 期的药物开发。在药物开发的每个阶段的讨论中都融入了与 CF 相关的特殊考虑。 CF 患者迎来了新时代的曙光。随着 CF 治疗的发展，药物开发也必须不断发展，直到所有 CF 患者都能获得一次性治愈方法。
囊性纤维化药物研发
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