机构名称：
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囊性纤维化 (CF) 是一种遗传性疾病，由 7 号染色体上的 CFTR 基因突变导致囊性纤维化跨膜传导调节器 (CFTR) 蛋白水平或功能不足引起 (1-3)。由于全身粘膜中 CFTR 蛋白缺陷或不足，盐和水失调会导致多个器官系统逐渐受损，而液体运输对器官系统的功能至关重要。因此，CF 是一种多系统疾病，最常影响呼吸系统（支气管扩张、鼻窦炎）、胰腺（内分泌功能障碍中的 CF 相关糖尿病、外分泌功能障碍中的吸收不良）、胃肠道（远端肠梗阻综合征、胆汁性肝病）、生殖系统（男性先天性输精管缺失、女性生育能力下降）和电解质失调（4、5）。
囊性纤维化调节剂疗法
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