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背景:新药的发现——传统上是药物和疫苗,现在又出现了大量新的替代品,包括医疗器械——主要是由商业利益驱动,而不是未满足的医疗需求。然而,未满足的需求仍然很强烈。除了传染病和抗生素耐药性之外,还有癌症和老年病,包括痴呆症和其他神经退行性疾病需要处理。近几十年来,现有药物发现的明显失败已经被出人意料的好运和个别研究团队的聪明才智所缓解。药物开发成本仍然很高,这是由失败的代价驱动的。进入临床试验的候选药物中,只有不到 1/12 进入市场,这些药物通常具有活性和安全性,但由于意外的人体副作用或疗效不足,失败的可能性仍然超过 90% [1, 2]。在此背景下,我们将简要阐述药物发现现在和未来必须处理的一些紧迫问题。动物实验:传统的药物研发长期以来依赖于动物实验来评估药物的效力、选择性和毒性等。撇开伦理问题不谈,未经充分验证的动物实验往往被证明在最好的情况下会分散注意力,在最坏的情况下会产生误导,提供的数据是人类疾病的不可预测的不准确模拟 [3]。例如,一只成年雄性 BALB/c 小鼠的大小是一只

药物研发:现在和未来

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