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图 1 用洋葱模型说明了药物发现和开发的阶段。药物开发是一个非常复杂且非常昂贵的过程。当总成本在 10-15 年内接近 10 亿美元时（Dickson & Gagnon，2004；Paul 等人，2010），最后阶段的成本摩擦非常重要，尽可能减少（Rawlins，2004）。药物发现过程始于确定医疗需求，包括决定现有治疗方法是否合适。这分析和评估了目标疾病的现有知识，提出了关于如何潜在地改善治疗的假设 - 即效率、安全性和方法的机械改进，从而为目标疾病患者提供新型药物治疗？基于这些假设，为项目设定具体目标。然后，可以实施预测药物信息学和生理药代动力学模拟（IV 先导识别和优化）来模拟临床前，这通常内置于发现阶段，以降低成本（Tang 等人，2006 年）。接下来的关键步骤包括体外检测结构新颖化合物的相关生物活性（“命中”），然后在适当的动物模型中找到与体内活性相关的药剂，然后在制备类似结构时最大化该活性，最后选择一种药物作为候选药物。根据法律要求，对该候选药物进行了动物毒理学测试（Cooper，2002 年）。如果该物质通过了所有这些测试，则在临床试验开始之前，收集所有累积的研究数据并将其作为新药申请 (IND) 提交给美国食品和药物管理局 (FDA)（或其他国家/地区的同等机构）。临床评估在健康志愿者中评估耐受性（第一阶段）、疗效和患者剂量（第二阶段），随后对数千名患者进行广泛研究，以建立广泛的安全性和有效性数据库。在临床试验中，患者样本是根据生物标志物（基因型或表型）的模式选择的（Eichler 等人，2011 年）。对于通过这一系列开发测试的罕见（4-7%）候选药物，将存档一份包含所有累积研究数据的新药申请 (NDA)，供 FDA 专家进一步审议。只有获得批准的新药才能提供给医生和患者用于治疗其设计疾病（Lombardino 等人，2004 年）。
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