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基因组学和精准医学的进步改变了肿瘤临床试验的设计方式。与传统的单一肿瘤试验相比，主方案通常分为篮子试验、伞状试验或平台试验，在单一总体方案下对多个亚组进行研究。篮子试验招募具有特定遗传标记的患者，以测试一种或多种靶向疗法，而与肿瘤的解剖位置无关。伞状试验同时在具有单一肿瘤类型但根据分子改变分为亚组的患者中测试多种靶向疗法。在平台试验中，针对共同对照组测试几种干预措施，但患者可以根据贝叶斯框架下的疗效和无效规则进入和退出试验。2019 年的系统评价确定了 49 项篮子试验、18 项伞状试验和 16 项平台试验。1 大多数篮子试验 (96%) 和伞状试验 (89%) 是探索性的 (例如 I 期或 II 期)，而大约一半 (47%) 的平台试验是 III 期设计。这些试验大部分是在肿瘤学领域进行的（92%），在审查时正在进行中（82%）。预计未来几年使用这些新试验设计测试的治疗方法数量将继续快速增加。监管机构、卫生技术评估 (HTA) 机构和决策者在评估这些新研究设计产生的证据时面临着众多挑战。
平台、篮子和雨伞试验设计
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