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罕见的疾病的特征是其发病率低，但是有多种类型的罕见疾病导致大量患有全球罕见疾病的人。尽管到目前为止罕见疾病的治疗方面已经取得了一些进展，但遭受个人罕见疾病的小人群的地理分散，与孤儿药物开发相关的高成本以及其他因素挑战了这些疾病的临床治疗剂的发展。自噬是真核细胞中高度保守的降解过程，对于维持细胞稳态至关重要。研究表明，自噬的失调促进了许多罕见疾病的病理，例如VICI综合征，Danon病和间皮瘤。对自噬如何参与稀有疾病的方式有更清晰的理解可以帮助开发新的治疗方法。在这篇评论中，我们将简要介绍自噬，然后重点介绍稀有疾病和自噬之间的联系。还将讨论针对自噬进行稀有疾病治疗的前景和挑战。
稀有疾病治疗的前景
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