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30 多年前，富有远见的科学家提出了“基因治疗”这一术语，他们认为，对于某些适应症（主要是单基因疾病），通过添加基因用正常等位基因替代缺失或突变的基因可以为受影响的患者提供持久的治疗效果，从而改善他们的生活质量。这一概念最近已成为某些疾病（如血红蛋白病和免疫缺陷症和其他单基因疾病）的现实。然而，基因治疗的治疗浪潮不仅应用于这种背景下，而且随着 CAR-T 细胞疗法的出现，它被更广泛地用于治疗癌症。本综述将总结基因治疗从实验室到临床的逐步发展，主要关注造血干细胞基因治疗和基因组编辑，并将为基因治疗的未来及其在日常临床实践中的逐步整合提供一些有用的见解。
基因治疗的前景和希望
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