机构名称：
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[1] Mancuso ME、Mahlangu JN、Pipe SW。血友病治疗格局的变化：从标准半衰期凝血因子浓缩物到基因编辑。柳叶刀。2021；6736:1 – 11。[2] Mendell JR、Al-Zaidy SA、Rodino-Klapac LR、Goodspeed K、Gray SJ、Kay CN 等人。AAV 体内基因治疗的当前临床应用。分子治疗。2021；29:464 – 88。[3] Peters R、Harris T。血友病治疗的进展和创新。自然药物发现评论。2018；17:493 – 508。[4] Ozelo MC、Yamaguti-Hayakawa GG。新型血友病疗法对全球的影响。血友病治疗研究与实践。 2022；6：e12695。https://doi.org/10.1002/RTH2.12695 [5] 欧洲药品管理局。首个治疗严重血友病 A 的基因疗法。欧洲药品管理局；2022 年。https://www.ema. europa.eu/en/news/ fi rst-gene-therapy-treat-severe-haemophilia
血友病基因治疗的伦理问题
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