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罕见疾病会影响一个国家人口的一小部分；但是，总共有7,000多种罕见疾病代表着一种重要的疾病负担，影响了全球10％的人口。尽管如此，尚无对近95％的罕见疾病的批准治疗，现有治疗对患者来说是成本密集的。超过70％的罕见疾病本质上是遗传性的，患者特异性突变。这要求需要具有个性化且特定于患者的临床前模型，这些模型可以带来有效，快速且负担得起的治疗选择。复杂的体外模型（CIVMS），包括使用诱导多能干细胞（IPSC），类器官和芯片器官的复杂模型（CIVMS）正在成为强大的基于人类的前临床前系统，具有提供效率数据的能力，可提供有效的数据，从而促进临床试验。 在这篇叙事评论中，我们讨论了Civms如何提供对罕见疾病生物医学研究的见解。 我们还讨论了如何在临床试验中使用这些系统来开发稀有疾病的效率模型。 最后，我们提出了有关如何利用人类相关的CIVM的建议，以增加发达和低收入国家的稀有疾病疗法领域中基本，应用和非临床研究结果的转换性。复杂模型（CIVMS）正在成为强大的基于人类的前临床前系统，具有提供效率数据的能力，可提供有效的数据，从而促进临床试验。在这篇叙事评论中，我们讨论了Civms如何提供对罕见疾病生物医学研究的见解。我们还讨论了如何在临床试验中使用这些系统来开发稀有疾病的效率模型。最后，我们提出了有关如何利用人类相关的CIVM的建议，以增加发达和低收入国家的稀有疾病疗法领域中基本，应用和非临床研究结果的转换性。
他们的承诺和对罕见疾病治疗的潜力
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