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由于诊断困难且延误、缺乏治疗机会、开发新疗法困难以及需要有利的监管和准入条件，罕见病引起了社会关注。在美国，罕见病是指影响不到 20 万人的疾病。1 据估计，美国约有 3000 万人患有 7000 多种罕见病，其中一半是儿童。2 多达 95% 的罕见病没有特定的治疗方法或治愈方法。缺乏有关这些疾病自然进展的信息导致缺乏有效的治疗方法。3,4 数据稀缺和疾病复杂性意味着罕见病对患者、家庭和社会造成的负担可能仍未得到记录。
罕见疾病的负担：经济评估
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