机构名称：
¥ 1.0
这 23 种罕见病（图 1）是从我们为 2021 年《美国罕见病负担报告》进行的各种列表和广泛文献综述中选出的。7 所纳入的治疗领域和选定的疾病是基于对 500 多篇已发表文章和相关数据库中列表的审查，包括 Orphanet 和美国国家罕见病组织以及遗传和罕见病信息中心和美国国立卫生研究院其他机构制作的列表。我们还直接与 IQVIA 卓越中心、几个美国患者权益组织以及来自 15 家国际机构的治疗领域专家讨论了选择结果。所选疾病和相应的治疗领域基于多项标准，包括未满足需求的程度、对美国患者权益组织的相对重要性、对科学界的兴趣、患病率和明显的疾病负担。所选的 23 种罕见病共影响德国、法国和意大利约 227,000 人。
罕见疾病的护理负担及其经济影响......
主要关键词
相关文件推荐
